一项回顾性分析的结果显示，对于大多数甲状腺髓样癌（MTC）患者，凡德他尼（vandetanib，Caprelsa）和卡博替尼（cabozantinib）都是有效的治疗药物。这两种药物均获FDA批准并用于MTC患者的治疗，但在这项分析之前，对于如何治疗凡德他尼一线治疗无效、卡博替尼二线治疗预后不良的患者，尚不明确。

　　回顾性分析评估了在1990年至2018年之间在德国确诊的48例MTC患者。为了进行分析，我们评估了患者的临床特征、接受的治疗方案、疗效以及与凡德他尼和卡博替尼相关的治疗后出现的不良事件（TEAEs）。

　　为了确定凡德他尼和卡博替尼治疗MTC患者的疗效，采用Kaplan-Meier评估无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）效益，并通过对数秩检验进行比较。对TKI治疗反应的评估是回顾性分析的主要终点。次要终点是PFS、OS和生存预后因素。在患者群体中，接受诊断的患者中位年龄为46岁（15-80岁）。就疾病特征而言，13%的患者有种系RET突变，67%的患者在接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗前表现出进行性疾病。大多数患者（75%）在基线检查时表现为散发性MTC，其余13%的患者为遗传性MTC类型。初诊时，发现42例患者患有局部淋巴结转移，25例为远处转移。转移部位为纵隔淋巴结的患者为8例，肺转移11例，肝转移11例，骨转移13例。转移诊断的患者中位年龄为50岁。

　　总的来说，47例患者接受了凡德他尼治疗，23例患者接受了卡博替尼治疗。41例患者（85%）一线治疗使用凡德他尼，7例（15%）一线治疗使用卡博替尼。中位随访25个月（范围为0-46），凡德他尼组部分缓解率（PR）为26%，卡博替尼组为22%。凡德他尼组和卡博替尼组观察到疾病稳定的患者分别为34%和13%。在接受凡德他尼治疗的患者中观察到的中位PFS为17个月（95%CI，9.3-24.6）。接受卡博替尼的患者中位PFS为4个月（95%CI，3.1-4.9）。在接受凡德他尼和卡博替尼治疗的患者中，6个月生存率分别为98%和78%，12个月生存率分别为86%和70%。与接受卡博替尼治疗的患者相比，接受凡德他尼的患者的中位OS为53个月（95%CI，43.7-62.3），而接受卡博替尼治疗的患者中位OS为24个月（95%CI，5.9-42.1）。

　　在这项分析中值得注意的是，与开始接受TKI时年龄在60岁以下且TEAE≥5的患者相比，接受凡德他尼治疗的患者的PFS和OS明显更长。如果没有骨转移，接受凡德他尼治疗的人群也有更好的PFS。性别、种系RET突变状态和肝转移与PFS和OS的相关性并不显著。

　　在卡博替尼组的患者中，与那些有TEAEs和60岁以上的患者相比，有大于等于5次TEAEs和60岁以下的患者PFS有所缩短。该人群中的OS与TEAEs总数显著相关，与TEAEs小于等于4的患者相比，TEAEs≥5与OS延长显著相关。与凡德他尼治疗组相似，接受卡博替尼治疗的患者的生存预后与性别、种系RET突变状态和/或肝转移无关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：凡德他尼(VANDETANIB)治疗晚期非小细胞肺癌的效果怎么样？

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