2022年4月13日，此前被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评名单的拉罗替尼正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适应证为：治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤成人和儿童患者。

　　拉罗替尼是全球也是我国首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药，能够高选择性地结合癌细胞上 NTRK 融合基因编码的蛋白产物、阻断下游信号通路的激活和传递，从而抑制NTRK基因突变癌细胞的生长和增殖。

　　2018年11月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准拉罗替尼上市，同时拉罗替尼是目前美国国家综合癌症网络（NCCN）非小细胞肺癌（NSCLC）指南（2022 v1）列为优先推荐的一线治疗或后续治疗选择之一。

　　拉罗替尼属于口服、高选择性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对NTRK1/2/3均有抑制作用，既往的多项临床研究均验证了拉罗替尼对NTRK融合患者的疗效。《新英格兰医学杂志》（NEJM）于2018年发表了一项拉罗替尼相关研究，该研究入组了55名NTRK基因融合的阳性实体瘤患者。研究结果显示，拉罗替尼治疗的客观缓解率（ORR，根据研究者评估）高达80%（95%CI 67%-90%）。拉罗替尼治疗的中位缓解持续时间（DoR）达到35.2个月（95%CI 19.8-未达到），中位无进展生存期（PFS）为25.8个月（95%CI 9.9-未达到），中位总生存期（OS）仍未达到（95%CI 44.4-未达到）。

　　随后，Journal of Clinical Oncology于2021年刊出了这一研究的最新结果。在此期间，该研究的研究队列从55名患者扩充至218名。结果显示，拉罗替尼治疗的ORR为75%（95%CI 68%-81%），并且其中有22%的患者达到完全缓解（CR）。拉罗替尼的平均的起效时间仅为1.84个月，并且73%的患者响应的持续时间超过6个月。

　　那么拉罗替尼对于NTRK基因突变率相对较高的NSCLC患者疗效如何？2022年3月24日，针对NTRK突变的NSCLC患者的分析结果于在Targeted Oncology期刊正式发布。该研究覆盖两项拉罗替尼相关临床试验，分析了其中20名NTRK突变的NSCLC患者（中位年龄48.5岁；50%为女性；90%患者的ECOG评分为0或1；95%的患者为腺癌，5%为神经内分泌癌；既往接受过的中位治疗线数为三线）。大多数患者为NTRK1基因融合（n=16），剩余4例为NTRK3基因融合。主要研究终点为ORR、DoR、PFS、OS。

　　结果显示，拉罗替尼在NSCLC患者中的疗效与整体患者人群一致。在15例可评估患者中ORR为73%（95%CI 45%-92%），其中1例（7%）CR，10例（67%）部分缓解（PR），3例（20%）疾病稳定（SD），1例（7%）出现进展（PD）。中位DoR为33.9个月（95%CI 5.6-33.9个月）。中位随访时间为16.6个月时，中位PFS和OS分别为35.4个月和40.7个月。值得注意的是，拉罗替尼在脑转移患者中也展现了可观的疗效，在8例基线时存在中枢神经系统转移患者中，拉罗替尼治疗的ORR为63%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：广谱抗癌药拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)的治疗优点和治疗效果

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