Tibsovo(ivosidenib,艾伏尼布)是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　2021年9月23日，《美国医学肿瘤学会》发表了一项III期临床试验（ClarIDHy）的数据，报告了艾伏尼布Tibsovo（ivosidenib）对IDH1突变晚期胆管癌患者的最终总体生存疗效结果。此前，2021年8月26日，美FDA批准艾伏尼布扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。艾伏尼布是首个获批用于治疗这一患者群体的靶向疗法。

　　在2017年2月20日至2020年5月31日期间，这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床III期试验对231例患者进行了资格评估。

　　截至2020年5月31日，最终纳入了187例患者IDH1突变的胆管癌患者，其疾病在既往治疗后进展。入组患者以2:1的比例随机接受艾伏尼布（500mg,每天一次）或安慰剂治疗。如果根据放射学检查结果确定患者出现疾病进展，则允许从安慰剂交叉到艾伏尼布.

　　在所有187例患者中，173例（93%）患者有转移性疾病，88例（47%）患者既往接受过2种治疗；131例（70%）患者IDH1变异为R132C.

　　研究的主要终点是由盲法独立放射学中心确定的无进展生存期（PFS）。关键的次要终点是总生存率（OS）。其他次要终点包括客观缓解率（ORR）、安全性和耐受性以及生活质量。

　　艾伏尼布组VS安慰剂组的中位总生存期（OS）为10.3个月VS7.5个月；调整交叉后，安慰剂组的中位OS为5.1个月。两组的12个月OS率为43%VS36%。

　　艾伏尼布组VS安慰剂组的最长治疗持续时间为34.4个月VS6.9个月；中位治疗持续时间为2.8个月VS1.6个月。在43例患者从安慰剂组交叉后，艾伏尼布组的中位治疗持续时间为2.7个月。

　　艾伏尼布组最常见的不良反应包括：恶心（42%）。最常见的3级或更高级别的不良反应包括：腹水（9%）、贫血（7%）、血液胆红素水平升高（6%）、低钠血症（6%）。3例患者（2%）报告了与艾伏尼布治疗相关的严重不良反应。没有与治疗相关的死亡。与安慰剂相比，接受艾伏尼布的患者的生活质量没有明显下降。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)加阿扎胞苷治疗急性髓系白血病的研究数据

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