2016年3月30日,美国FDA批准Defitelio(去纤维钠,去纤苷)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合征(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。此前已于2013年10月底在欧盟上市。
Defitelio(去纤维钠,去纤苷)是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药,主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用,一项研究探索了其在造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)治疗中的应用,该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15天(2-61天)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100天总生存(os)率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。使用去纤苷最常见不良反应治疗最常见的不良反应(发生率≥10%,无因果关系)为低血压,腹泻,呕吐,恶心和鼻出血。
近年来,多个临床研究结果说明去纤苷Defitelio是预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病安全有效的药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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