米托坦结构与杀虫药DDT和DDD相似，可使肾上腺皮质萎缩和坏死。给予本品后可使体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平迅速下降，可用于肾上腺瘤或肾上腺增生引起的枯氏综合征。
肾上腺皮质癌是一种罕见但具有侵略性的癌症，主要发生在中年人身上。由于肾上腺位于身体深处，大多数恶性肿瘤直到它们长得相当大才被发现，并且可能已经通过淋巴系统扩散到其他器官和血管。患者通常对细胞毒治疗反应不佳，在那些疾病已经扩散的患者中，只有不到15%的人能够存活5年。
这项首次三期治疗试验比较了晚期肾上腺癌患者的两种最成功的药物治疗方案，试图建立一个治疗标准。一个是将依托泊苷、多柔比星和顺铂（EDP）与米托坦相结合。第二种是将链脲霉素与米托坦相结合。2004年6月至2009年10月期间，共有304名患者参加了这项研究。
参与者被随机分配到每四周接受米托坦（Mitotane）加依托泊苷、多柔比星和顺铂或每三周接受链脲霉素。疾病进展的患者接受替代方案作为二线治疗。
作为一线治疗，EDP加米托坦的反应率和无进展生存率明显优于链脲霉素加米托坦，毒性事件发生率相似，但总生存率没有差异。平均生存率分别为14.8个月和12个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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