依维替尼是一种一流的、口服、强效、靶向小分子突变IDH1抑制剂。在涉及血液系统恶性肿瘤和实体瘤患者的研究中，它已显示出作为单一药物的临床活性。一项涉及23名新诊断的IDH1突变AML患者的Ib期研究的数据显示，依维替尼和阿扎胞苷联合治疗的临床活性令人鼓舞。

　　依维替尼单一疗法在美国被批准用于患有复发性或难治性IDH1突变的AML的成人或新诊断的IDH1突变的AML患者，这些患者年龄在75岁或以上，或有排除强化化疗的共存疾病。

　　在AGILE的III期研究中，研究人员将新诊断的IDH1突变的AML患者随机分配，这些患者不符合强化诱导化疗的条件，接受口服依维替尼和皮下或静脉注射阿扎胞苷，或接受匹配的安慰剂和阿扎胞苷。主要终点是EFS，定义为从随机化到治疗失败（例如，患者在第24周前没有完全缓解）、缓解后复发或任何原因死亡的时间，以先发生者为准。意向治疗人群包括146名患者，其中依维替尼和阿扎胞苷组有72名患者，安慰剂和阿扎胞苷组有74名患者。中位随访12.4个月时，依维替尼和阿扎胞苷组的EFS显著长于安慰剂和阿扎胞苷组（治疗失败、缓解复发或死亡的风险比[HR]为0.33，95%置信区间[CI]0.16至0.69；p=0.002)。依维替尼和阿扎胞苷组患者在12个月时保持无事件的估计概率为37%，安慰剂和阿扎胞苷组为12%。依维替尼和阿扎胞苷的中位OS为24.0个月，安慰剂和阿扎胞苷的中位OS为7.9个月（死亡HR0.44，95%CI0.27至0.73；p=0.001）。

　　3级或更高级别的常见不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（依维替尼和阿扎胞苷组为28%，安慰剂和阿扎胞苷组为34%）和中性粒细胞减少症（分别为27%和16%）；任何级别的出血事件发生率分别为41%和29%。依维替尼和阿扎胞苷组任何级别的感染发生率为28%，安慰剂和阿扎胞苷组为49%。14%的接受依维替尼和阿扎胞苷的患者和8%的接受安慰剂和阿扎胞苷的患者发生任何级别的分化综合征。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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