2020年10月16日，美国食品药品监督管理局批准维奈克拉(Venetoclax,VENCLEXTA）联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷(LDAC)治疗75岁以上或伴有合并症而无法接受强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病(AML)患者。维奈克拉最早于2018年11月获得该适应症的加速批准。此次联合用药方案的批准基于两项针对上述AML患者的随机、双盲、安慰剂对照研究结果。

　　在VIALE-A(NCT02993523)研究中，患者随机接受维奈克拉+ 阿扎胞苷(n = 286)或安慰剂 + 阿扎胞苷(n = 145)。根据总生存期(OS)的改善确定疗效。维奈克拉+ 阿扎胞苷治疗组患者的中位OS为14.7个月(95%CI:11.9，18.7)，而安慰剂 + 阿扎胞苷治疗组患者的中位OS为9.6个月(95%CI:7.4，12.7)(HR 0.66；95%CI:0.52，0.85；p < 0.001)。接受维奈克拉加阿扎胞苷治疗的患者也显示完全缓解(CR)率改善：37%(95%CI:31%，43%)vs 18%(95%CI:12%，25%)。

　　在VIALE-C(NCT03069352)中，患者随机接受维奈克拉+ LDAC(n = 143)或安慰剂 + LDAC(n = 68)。基于CR率和CR持续时间确定疗效。维奈克拉+ LDAC组的CR率为27%(95%CI:20%，35%)，中位持续时间为11.1个月（95%CI:6.1，未达到），对比之下，安慰剂 + LDAC组为7.4%(95%CI:2.4%，16%)，中位持续时间为8.3个月（95%CI:3.1，未达到）。与安慰剂 + LDAC相比，维奈克拉+ LDAC未显著改善OS(HR 0.75；95%CI 0.52，1.07；p = 0.114)。

　　维奈克拉联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷（任何试验中≥30%）的最常见不良反应为恶心、腹泻、血小板减少、便秘、中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少、疲乏、呕吐、水肿、发热、肺炎、呼吸困难、出血、贫血、皮疹、腹痛、脓毒症、肌肉骨骼疼痛、头晕、咳嗽，口咽疼痛和低血压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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