ANCHOR是一项1/2期开放标签的多中心研究，评估了马法兰加地塞米松联合达拉妥单抗或硼替佐米在复发难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性，这些患者已经接受过1-4疗程的治疗。患者对免疫调节药物和/或蛋白酶体抑制剂反应不佳，他们尚未接受任何抗CD38单克隆抗体治疗。

　　马法兰（INN melphalan flufenamide）是同类药物中首创的肽-药物偶联物（PDC），其靶向氨基肽酶并将烷基化剂迅速释放到肿瘤细胞中。由于其较高的亲脂性而能被骨髓瘤细胞迅速吸收，并立即被肽酶水解，释放出被包裹的亲水性烷基化剂负载物。

　　氨基肽酶在肿瘤细胞中过表达，在晚期癌症和突变负担高的肿瘤中更为明显。在体外，由于细胞内烷基化剂浓度的增加，马法兰在骨髓瘤细胞中的效力比烷基化剂有效载荷本身高50倍，对骨髓瘤细胞株显示出细胞毒活性。在关键的Ⅱ期HORIZON研究中，马法兰+地塞米松对重度治疗的复发性难治性多发骨髓瘤患者的血液学不良事件和非血液学不良事件发生率低，显示出令人鼓舞的疗效和临床上可控的安全性。

　　ANCHOR Ⅱ期研究的主要目标是总体缓解率，次要目标是无进展生存期。马法兰加地塞米松联合达拉妥单抗的总缓解率为73％，联合硼替佐米的总缓解率为62％。与达拉妥单抗联合使用时，无进展生存期的中位数为12.9个月。对于将来与达拉妥单抗一起研究的马法兰的推荐剂量应为30 mg。

　　数据显示，在接受过重度治疗的难治性多发骨髓瘤患者中，与仅使用马法兰加地塞米松的双重治疗方案相比，马法兰加地塞米松联合达拉妥单抗或硼替佐米的三联疗法对复发性难治性多发骨髓瘤患者的治疗表现出令人鼓舞的活性、良好的耐受性以及与使用时相似的安全性。报告的与严重治疗相关的不良事件主要发生在血液学中，并且可以通过降低剂量进行临床管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：马法兰/玛法兰(MELPHALAN)被批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤？

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