Eltrombopag（艾曲波帕）是一种口服、小分子、非肽类血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)。它通过与受体的跨膜结构域相互作用来启动血小板生成素受体信号传导，诱导巨核细胞谱系中细胞的增殖和分化。

　　艾曲波帕最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。艾曲波帕治疗再生障碍性贫血，于2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格。在一些再生障碍性贫血患者中已经被证明会产生三系造血，使血小板计数增加，红细胞计数和白细胞计数增加。2014年8月，FDA已经批准了艾曲波帕eltrombopag (Promacta)作为重度再生障碍性贫血(SAA)的一种治疗方法。2015年8月24日，FDA批准艾曲波帕eltrombopag(Promacta)用于治疗1岁及以上的特发性血小板减少症患者。

　　一项Ⅱ期研究，以确定口服的血小板生成素艾曲波帕的模拟药物Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。研究人员筛选了2009年〜2011年间的患者，47例患有再生障碍性贫血及难治性血细胞减少的患者符合筛选条件，最后共25例患者接受艾曲波帕治疗，剂量为50 mg每天，必要时可增至150 mg每天，共12周。主要终点是患者的血细胞计数及输血依赖得以显著改善。如患者对治疗反应良好，则继续应用艾曲波帕治疗。

　　结果发现在12周时，25例患者中的11例（44%）至少有一系得以改善，且不良反应较小。9例患者不再需要输注血小板（中位血小板计数增加44000/mm3）。 6例患者血红蛋白水平较前改善（中位增加4.4g/dl），其中3例治疗前依赖红细胞输注的患者不再需要输血。9例患者中性粒细胞计数增加（中位增加1350/mm3）。而多次骨髓活检结果显示，治疗后三系造血得到改善的患者，并未出现骨髓纤维化增多的现象。但免疫功能的监察显示无相关改善。

　　该研究表明，艾曲波帕能改善部分严重的难治性再生障碍性贫血患者的造血功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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