2019年5月29日，官方宣布美国食品和药物管理局（FDA）授予库潘尼西（Aliqopa）突破性治疗认定用于治疗既往接受过至少2种疗法治疗的复发性边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。

　　美国FDA此次授予库潘尼西突破性治疗认定主要基于关键性II期CHRONOS-1研究中MZL亚组的数据。在II期研究16439 PartB（CHRONOS-1）中，库潘尼西在惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者中显示出初步疗效，包括23例至少接受过两次治疗的复发或难治性MZL患者。初步分析显示，整体iNHL人群（n = 142）的总反应率（ORR）为59.2％，而MZL患者为69.6％（n = 23）。对CHRONOS-1进行的18个月的随访分析显示，完整分析组（FAS）人群的ORR为60.6％，而MZL组织学中ORR为78.3％（n = 23）。最常见的治疗突发性不良事件（TEAE；大于或等于MZL亚组的20％）是高血糖和疲劳（47.8％），高血压和腹泻（43.5％），恶心（26.1％），发热和咳嗽（21.7） ％）。最常见的3级TEAE是高血压（39.1％）和高血糖（34.8％）。

　　MZL是一种iNHL，占美国所有NHL的10％左右。通常选择化疗和/或免疫疗法来治疗MZL。 尽管对虽然对初始治疗的反应良好，但对复发性（晚期）MZL治疗仍有未满足的需求。

　　库潘尼西是一种磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，其抑制活性主要针对恶性B细胞中表达的PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型。该药目前尚未获得欧洲药品管理局（EMA）或美国以外的其他机构的批准。库潘尼西能抑制几种关键的细胞信号通路，包括B细胞受体（BCR）信号转导、CXCR12介导的恶性B细胞趋化性以及淋巴瘤细胞系中的NFκB信号转导。2015年和2017年，库潘尼西分别获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗滤泡性淋巴瘤（FL）和MZL。2017年9月，库潘尼西获得加速批准用于既往接受过至少2次全身性疗法的复发性FL成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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