在非小细胞肺癌(NSCLC)患者中，约3-4%发生剪接位点突变，导致致癌驱动基因MET第14号外显子出现转录丢失。特泊替尼是全球首个高选择性口服MET靶向药，用于治疗肿瘤中具有突变导致MET基因第14号外显子跳跃(METex14)的转移性NSCLC患者。目前，特泊替尼正在接受美国FDA的优先审查，之前已被授予突破性药物资格。

　　VISION研究评估了特泊替尼在该类患者群体中的疗效和安全性。研究中，经确认携带METex14跳跃改变的晚期或转移性NSCLC患者接受了特泊替尼单药治疗(每日一次，500mg)。主要终点是经过独立审查，接受至少9个月随访的患者中的客观缓解率(ORR)。根据液体活检(LBx)或组织活检(TBx)是否检出METex14跳跃改变来分析缓解率。

　　截止2020年1月1日，共计152例患者接受了特泊替尼治疗，99例接受了至少9个月随访。在合并活检组(LBx或TBx)，独立审查评估确定的ORR为46%(95%CI:36-57)、中位缓解持续时间(DOR)为11.1个月(95%CI:7.2-NE)。在LBx活检组66例患者中，ORR为48%(95%CI:36-61)、在TBx活检组60例患者中，ORR为50%(95%CI:37-63)，有27例患者根据2种活检方法取得了阳性结果。研究调查员评估确定的ORR为56%(95%CI:45-66)，且无论之前针对晚期或转移性肺癌接受过何种治疗方案，缓解率均相似。

　　安全性方面，152例进行安全性评估的患者，98%在治疗期间出现了任何级别的不良反应。经研究者评估的与药物相关的不良反应发生率为89%，其中3级及以上不良反应发生率为28%(25%为3级，2%为4级)。最常见的3级及以上不良反应为外周性水肿(7%)。淀粉酶和脂肪酶水平升高较为常见，但均为轻至中度。最常见任何级别的不良反应出现于特泊替尼治疗开始后3～11周，3级及以上不良反应一般出现于治疗后10～27周。特泊替尼治疗相关的严重不良事件发生率为15%。

　　特泊替尼是一种口服MET激酶抑制剂，可强效、高度选择性抑制由MET(基因)改变——包括MET第14号外显子跳跃突变、MET扩增或MET蛋白过表达引起的致癌信号，具有改善携带这些特定MET改变的侵袭性肿瘤患者治疗预后的潜力。除了NSCLC之外，研发方也正在积极评估特泊替尼联合新疗法治疗其他肿瘤适应症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：特泊替尼在MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌患者中的有效性和安全性如何？

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