一项回顾性研究表明，在接受自体造血干细胞移植（auto-HCT）的多发性骨髓瘤患者中，与单独使用马法兰相比，移植前使用白消安+马法兰可以延长无进展生存期。此研究的目的是在一项随机试验中检验这一假设。

　　研究为开放标签、单中心、3期随机临床试验，在美国休斯顿安德森癌症中心进行。入组条件：适合移植的初诊MM患者，年龄≤70岁，病情稳定，Karnofsky评分≥70分，心、肺、肝、肾功能可耐受治疗。排除有复发或病情进展、不受控制的感染、HIV阳性和既往接受过移植的患者。

　　患者以1:1随机分配至白消安+马法兰组和马法兰组。白消安+马法兰组患者移植前（门诊患者移植前8天，住院患者移植前9天）接受白消安32mg/m2（移植前第7、6、5、4天进行药代动力学剂量调整以使每日药-时曲线下面积为5000毫摩尔-分钟）联合马法兰70 mg/m2（移植前第2、1天，总剂量140 mg/m2）；马法兰组接受马法兰200 mg/m2（移植前第2天）。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括完全缓解（CR）、3-4级毒性反应发生率、第100天治疗相关死亡率，总生存期（OS）和生活质量。

　　研究共招募了205名患者。主要对接受治疗的202名患者（白消安+马法兰组104名患者，马法兰组98名患者）进行了分析。auto-HCT后90天，白消安+马法兰组有102名（98%）患者达到部分缓解或更好，马法兰组有95名（97%）患者达到部分缓解或更好。

　　白消安+马法兰组中位随访时间为22.6个月，马法兰组中位随访时间为20.2个月。到移植后100天两组都无治疗相关的死亡病例，白消安+马法兰组中有77例（74%）观察到2-3级黏膜炎，而马法兰组中有14例（14%）。

　　移植后白消安+马法兰组中位PFS为64.7个月，马法兰组中位PFS为43.5个月（HR=0.53，95%CI=0.30-0.91，p=0.022）。白消安+马法兰组3年PFS为72%（95%CI=59-82），马法兰组3年PFS为50%（95%CI=35-63）。白消安+马法兰组3年OS为91%，马法兰组3年OS为89%。

　　临床试验过程中，白消安+马法兰组有7名患者死于病情进展，3名患者死于移植后的感染；马法兰组有7名患者死于病情进展。

　　尽管研究存在一定的局限性，但是这项3期随机试验研究结果表明：在MM患者中，与单独使用马法兰相比，auto-HCT前使用白消安+马法兰预处理可以显著延长PFS,但是其不良事件发生率较高，两者OS无显著差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  马法兰  https://www.kangbixing.com/bxyw/mfl/