在第57届ASH大会发布了一项重磅研究结果——米哚妥林(Midostaurin)可改善AML患者的生存预后。该项多中心CALGB 10603 （RATIFY）研究结果表明，米哚妥林是一种靶向药物，将其与标准化疗方案联合，能为AML患者带来生存获益，尤其对于存在FMS样的酪氨酸激酶3（FLT3）突变的患者。FLT3突变发生于约30% - 35%的AML患者中，通常与预后较差有关。FLT3突变会促使疾病进展，从而使多数患者预后极差并且增大了疾病复发风险。
该试验共纳入717名新诊断为FLT3 突变的AML患者，并随机给予标准化疗（道诺霉素+阿糖胞苷）+ 米哚妥林/安慰剂诱导和巩固治疗，并维持治疗1年。治疗期间可给予移植治疗（57%的患者接受了移植）。中位随访期为57个月。结果显示，总生存期和无事件生存期均明显改善。米哚妥林组和安慰剂组的中位总生存期分别为74.7个月 vs 25.6个月（P =0.0076），5年生存率分别为50.9% vs 43.9%，无事件生存期分别为8个月vs 3.6个月。
AML是一种极其恶劣的疾病，而FLT3 突变更是增加了该病的难治性。该试验结果表明，不管患者有没有接受干细胞移植，经米哚妥林治疗后，预后均得到改善。另外，将来该药的应用会使一部分老年患者免于移植。
该试验验证了靶向FLT3可改善预后，两组的客观生存率差异为7%（米哚妥林组50.9% vs 安慰剂组43.9%），以及生存曲线直到6个月时才分离。另外，注意到两组的完全缓解率无差异（治疗至60天时CR:59% vs 53%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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