美国食品药品监督管理局(FDA)基于应答率和应答持续时间加速批准了Vijoice(alpelisib,阿博利布)治疗2岁及以上有严重PIK3CA相关过度生长谱(PROS)表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。其持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。PIK3CA相关的过度生长谱(PROS)是一组罕见的疾病，其特征是由于PIK3CA基因突变导致的过度生长和血管异常。阿博利布是一种激酶抑制剂，通过抑制磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)，主要是PI3K-α异构体发挥作用。抑制PI3K途径可预防或改善与这些疾病相关的器官异常。

　　该批准基于对EPIK-P1试验(NCT04285723)进行的全球、基于站点、回顾性、非介入性医学图表审查的真实世界证据，其中包括作为同情使用的扩大准入计划的一部分的57名2岁或以上的PROS患者，他们接受了阿博利布50mg至250mg每天口服一次。

　　主要终点是第24周时出现放射反应的患者比例，定义为在任何目标病变、非目标病变进展或出现新病变自基线无20%或更大增幅的情况下，可测量目标病变体积(1至3个病变)之和自基线至少减少20%，并经至少1次后续成像评估确认。

　　在37例可评价疗效的患者中，结果显示27%(n=10/37；95%CI,14-44)在第24周时有确认的应答。未完成的中位应答持续时间(95%CI,0.9+，42.9+个月)，70%的患者应答持续时间至少为6个月，60%的患者应答持续时间至少为12个月。此外，74%(n=23/31)的基线成像患者显示目标病变体积平均减少13.7%。在初步分析时，没有患者出现疾病进展。

　　第24周时，疼痛改善(90%；n=20/22)，疲劳(76%；n=32/42)，血管畸形(79%；n=30/38)，肢体不对称(69%；n=20/29)，弥漫性血管内凝血(55%；n=16/29)。

　　报告的最常见不良反应为腹泻(16%)、口腔炎(16%)和高血糖(12%)。最常见的3/4级不良事件为蜂窝组织炎。此外，使用阿博利布时，还报告了严重的超敏反应、严重的皮肤不良反应和肺炎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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