原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其特征是血小板自身抗体和/或特异性靶向血小板/巨核细胞抗原的抗血小板自身抗体和/或 T细胞介导的血小板破坏加速和生成受损。ITP的致病机制复杂，目前尚未阐明。

　　血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），包括艾曲波帕，罗米司亭和其他新近获批的药物，可以激活巨核细胞上的TPO受体（MPL）以刺激血小板产生。尽管十多年来，TPO-RA在临床实践中被广泛应用，但仍有一些医学问题尚未解决。我们开展一项大型观察性队列研究，以评估真实世界临床实践中艾曲波帕治疗成人ITP的有效性和安全性，同时分析初始给药方案与疗效的相关性及反应的预测因素，探索艾曲波帕成功停药的可能性及其临床预测因素。

　　该研究回顾性评估了244例成年原发性 ITP 患者。所有患者均在2016年1月至2020年10月期间住院，并接受艾曲波帕治疗。初始日剂量分别为：20例患者25mg（8.2%），129例（52.9%）为50mg，95例（38.9%）为75mg。定期评估所有患者的艾曲波帕治疗的有效性、安全性和耐受性，并根据血小板计数调整治疗剂量。停用艾曲波帕的时间由医生依据治疗决策自行决定。依据美国国家癌症研究所不良事件（AE）通用术语标准5.0版（CTCAE）对使用艾曲波帕的AE进行了评估和分类。总体缓解率为76.6%（187/244），其中10.7%（26/244），20.1%（49/244），45.9%（112/244）分别达到R1，R2和R3。中位反应时间（TTR）为5天（IQR：3-11）。

　　多变量分析显示，充分疗效反应的显著预测因素包括：女性（p=0.0377）、较少的既往ITP治疗（p=0.0103）、较少的联合用药（p=0.0328）、较低的最大剂量（p=0.0041）和较高的naive Treg/T cell比率（p=0.0120）。基线巨核细胞计数越高，TTR越低，相关性越高（p=0.022），而巨核细胞计数与反应之间无显著相关性（p=0.894）。有29例患者（35.8%）在停用艾曲波帕后观察到药后的持续反应（sustained response off-treatment SRoT），中位维持反应持续时间为12.6个月（IQR：6-18）。多变量分析显示，反应程度是SRoT的预测因素（p = 0.0007），其中R3（血小板计数≥100×109/L）患者的SRoT率高达53.2%。

　　此项真实世界研究提供了艾曲波帕在ITP患者中的优化治疗策略。我们建议对存在高出血风险的ITP患者使用较高的初始剂量，以获得更好的短期反应且耐受性良好。早期接受艾曲波帕治疗的ITP患者：既往治疗的线数较少，联合用药较少，naive Treg/T cell比率较高，可能获得足够的反应。巨核细胞数量越多，达到疗效反应越快。此外，我们鼓励尝试在达到稳定反应（血小板计数≥100×109/ L）的患者中停用艾曲波帕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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