培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对晚期软组织肉瘤有活性。ARST1321是一项II期研究，旨在评价术前放化疗+/-培佐帕尼用于化疗敏感、中高危、躯干/肢体NRST儿童和成人患者的近pCR率（≥90%坏死，达到接近完全病理缓解）。在一项预先设定的中期分析中发现，加入培唑帕尼后，近pCR率显著提高，因此提前停止登记（2020年ASCO）。作为该研究的计划二次分析，此处报告该队列的结果数据。

　　ARST1321是一项由COG（儿童肿瘤组织）和NRG Oncology联合设计的研究，于2014年7月至2018年10月开放注册。将新诊断的、未切除的躯干/肢体NRST成人（≥18岁）或儿童（＜18岁）患者纳入化疗队列（肿瘤＞5 cm，FNCLCC 2/3级，化疗相对敏感的组织学亚型）。在剂量探索后，患者随机接受（方案A）或不接受（方案B）培唑帕尼（＜18岁：350 mg/m2/d；≥18岁：600 mg/d），联合异环磷酰胺（7.5 mg/m2/周期）和阿霉素（75mg/m2/周期）＋45Gy术前放疗，然后在第13周进行一期切除，进一步化疗至第25周。

　　结果显示，85例符合入组条件的患者被纳入至化疗队列，并随机接受或不接受培唑帕尼。中位年龄为22.1岁（范围：5.7-64.2岁）；30例患者＜18岁。最常见的组织学类型为滑膜肉瘤（42例）和未分化多形性肉瘤（19例）。截至2021 12月31日，在3.3年的中位随访中，ITT患者的3年无事件生存（EFS）率：方案A为52.5%（95%CI：34.8%-70.2%），方案B为50.6%（32%-69.2%）（P=0.8677）；方案A和方案B的3年总生存（OS）率分别为75.7%（59.7%~91.7%）和65.4%（48.1%~82.7%）（P=0.1919）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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