阿伐曲波帕是一种新的促血小板生成素受体激动剂，可刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而增加血小板的生成。此药可用于慢性免疫性血小板减少症（ITP）相关适应症范围。阿伐曲波帕片适应症范围主要包括以下几种情况：①慢性肝病相关血小板减少症成年患者；②肿瘤化疗引起的血小板减少症；③慢性免疫性血小板减少症；免疫学血小板减少症二线以上给药。

　　临床数据显示，大多数应用阿伐曲泊帕的血小板减少患者在第8天，血小板即开始升高，部分患者可获得持续反应。而且应用阿伐曲波帕治疗的患者合并用药较治疗前减少，也可能减少糖皮质激素的用量甚至停用激素。当然，阿伐曲泊帕也会产生相关的不良反应，但比艾曲泊帕轻微，主要为头痛，恶心等症状。

　　在两项设计相同的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究【ADAPT-1研究和ADAPT-2研究】中，评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。

　　根据患者基线血小板计数将其分为低基线血小板计数队列（＜40x10^9L）或高基线血小板计数队列（≥40至＜50x10^9L）；按2:1的比例随机分配至阿伐曲泊帕组或安慰剂组。

　　低基线血小板计数队列中的患者口服阿伐曲波帕60mg/次或安慰剂，每日1次，连续口服5天，高基线血小板计数队列中的患者口服阿伐曲波帕40mg/次或安慰剂，每日1次，连续口服5天。所有患者中位年龄58岁；66%男性，35%女性；61%白人，3%黑人；34%亚洲人。

　　ADAPT-1研究中，共计招募患者231名，149名分配至阿伐曲波帕组（90名60mg组，59名40mg组），82名分配至安慰剂组（48名组，34名组）；ADAPT-2研究中，共计招募患者204名，128名分配至阿伐曲波帕组（70名60mg组，58名40mg组），76名分配至安慰剂组（43名组，33名组）；

　　试验的主要研究终点是应答患者比例，定义为随机分组后至诊断性检查或手术后7天内不需接受血小板输注且不因出血而接受任何急救治疗的患者比例。次要研究终点是包括诊断性检查或手术当天血小板计数>50x10^9/L的患者比例以及血小板计数从基线到手术日的变化。

　　试验结果显示出，两项试验中，在接受60mg治疗组中，阿伐曲波帕60mg治疗组与安慰剂对比为66%VS23%；69%VS35%；

　　两项试验中，在接受40mg治疗组中，接受阿伐曲波帕40mg治疗组与安慰剂对比为88%VS38%；88%VS33%。

　　此外，两项研究均表明，在两个队列中，阿伐曲波帕组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数（≥50x10^9/L）的患者比例均高于安慰剂组：低基线血小板计数队列在ADAPT-1研究中分别为69%和4%；在ADAPT2中分别为67%和7%；高基线血小板计数队列在ADAPT-1研究中分别为88%和21%；在ADAPT-2研究中分别为93%和39%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)应该如何使用？治疗效果怎么样？

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