2017年9月2日，美国食药监局(FDA)官网公布消息，吉妥珠单抗退市七年后，美国制药公司辉瑞研发的药物吉妥珠单抗被再次批准上市销售，用于治疗CD33阳性的初次被确诊的急性髓性白血病成人患者，以及2岁以上的白血病复发患者或难治型患者。吉妥珠单抗（gemtuzumab ozogamicin）获得到了美国FDA的批准，用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。

　　FDA同时也批准该药物吉妥珠单抗（gemtuzumab ozogamicin）用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。值得一提的是，吉妥珠单抗是首款包括儿童AML适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。

　　吉妥珠单抗曾在2000年作为单独疗法，获得了美国FDA的加速核准，它也是首款得到核准的抗体药物偶联物。然而，后续的临床试验未能继续彰显这款新药的疗效，安详性上也引起了一些担心，因此辉瑞公司曾主动将它撤下市场。在调解了剂量，并增补了更大都据后，这款创新药物的收益-风险比终于得到承认，从头上市。我们祝贺辉瑞公司，并感激新药研发人员永不言弃的精神，也等候这款新药可以给AML患者带来疾病缓解。

　　急性骨髓性白血病是一种在骨髓中形成的快速进展的癌症，会导致血液中的白细胞数量增多。根据美国国家癌症研究所（NCI）的统计，今年约有21380人被诊断为AML，还有10590人会死于AML。这一领域还有医疗需求未被满足。

　　吉妥珠单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。

　　此前，该药物因使用者的多个过早死亡病例，以及治疗效果不显著等原因，于2010年退出市场，停止使用。与退市前相比，该药物目前再次上市后，被要求使用的剂量更低，适用人群扩展到首次确诊的成人患者。用于治疗CD33阳性的初次被确诊的急性髓性白血病的吉妥珠单抗。

　　此前8月31日，美国批准全球首个针对白血病的基因治疗方案、肿瘤细胞免疫疗法CAR-T来自诺华公司的产品CTL019上市。该药物于2000年5月首次被FDA通过快速审批予以批准上市。这是当时全球首个上市抗体偶联药物。

　　与普通的化学药物相比，该药物多了一个抗体，这一抗体能特异地识别肿瘤细胞表面上的CD33蛋白，并结合这一蛋白。然后把抗体偶联的“毒药”喂给肿瘤细胞，阻止其生长，导致其死亡。这一抗体相当于给子弹安装上的一个瞄准镜，让子弹更容易击中靶心。

　　1）吉妥珠单抗此次再次上市，与化疗联合的安全性和疗效在临床试验中得到证实

　　这项试验共有271名CD33阳性的新诊断AML成人患者，他们被随机分配接受吉妥珠单抗与柔红霉素和阿糖胞苷联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗。结果显示，接受吉妥珠单抗与化疗联合治疗的患者的无事件生存期（EFS）长于那些只接受化疗的患者，中位无事件生存期分别为17.3个月和9.5个月。

　　2）单独使用吉妥珠单抗的安全性和疗效也在两项独立的临床试验和中得到证实

　　第一项试验共有237名新诊断的AML患者，他们不能耐受或选择不接受加强化疗。这些患者被随机分配接受吉妥珠单抗治疗或最好的支持治疗，研究终点为总生存期（OS）。结果显示，接受吉妥珠单抗治疗的患者的生存期长于那些只接受支持治疗的患者，中位总生存期分别为4.9个月和3.6个月。第二项试验是单臂研究，共有57名CD33阳性的经历一次复发的AML患者。经过单疗程吉妥珠单抗治疗后，26%的患者达到完全缓解（CR），中位缓解时间达到11.6个月。

　　使用吉妥珠单抗常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用会出现低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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