泊马度胺(Pomalidomide,商品名Pomalyst)为沙利度胺的口服小分子衍生物，具有免疫调节、抗血管生成和抗增殖作用。开发沙利度胺衍生物，旨在降低神经毒性，增强药效。这类药物可以通过激活cereblon的E3连接酶活性，从而降解两种转录因子——Ikaros（IKZF1）和Aiolos（IKZF3），进而使下游肿瘤坏死因子-a(TNF-a)、白细胞介素（IL-6、IL-8)和血管内皮生长因子(VEGF)等相关细胞因子下降，发挥其抗肿瘤效应。

　　泊马度胺通过一项1/2期开放标签单臂临床试验（12-C-0047）确定了其治疗卡波西肉瘤的疗效和安全性，从而获批该适应症。

　　I期部分的泊马度胺初始剂量为5mg每天一次，如果患者不耐受则降为3mg.因为在5mg剂量下患者没有发生剂量限制性毒性（DLT），所以II期部分采用5mg每天一次。泊马度胺持续服用最多12个月，或因完全缓解（CR）、疾病进展（PD）、不可接受的不良事件（AE）、不依从而停药。

　　在所有22例患者中，有16例达到了客观缓解，ORR为73%（95%CI:50%～89%），其中4例（18%）获得了CR.15例HIV感染患者中，有9例达到了客观缓解（ORR为60%；95%CI:32%～84%），而所有7例未感染HIV的患者均达到了客观缓解（ORR为100%；95%CI:59%～100%）。3例HIV感染患者发生疾病进展。中位无进展生存期为16.6个月。肿瘤相关的水肿减少，17例水肿患者中有10例（59％）有改善的证据。

　　泊马度胺起效时间迅速，首次观察到疗效的中位时间为4周（范围为4～36周）。既往接受过治疗的患者（包括沙利度胺或来那度胺）以及晚期患者均有疗效，起效患者结节数量减少和／或病变数量减少。

　　泊马度胺耐受性良好，临床试验中AE与先前研究中的AE一致。常见的不良事件为中性粒细胞减少、便秘、贫血、疲劳和皮疹。这些AE通常为轻度、自限性或在停止治疗后消失。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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