打鸡血的FDA接连批准四种癌症新药【康必行海外医疗】

不得不说，美国FDA以自己“勤劳和高效”践行了劳动节的精神和理念。在五一劳动节到来前一周，FDA“扎堆”批准了四种肿瘤治疗药物。这也就是意味着膀胱癌、急性髓性白血病、非小细胞肺癌、晚期肝癌等患者将看到崭新的希望。

第五个PD-1/PD-L1药物Durvalumab被批准

2017年5月1日， FDA加速批准了阿斯列康的PD-L1抗体Durvalumab （商品名Imfinzi ）用于二线晚期膀胱癌的治疗。这也是FDA批准的第五个PD-1/PD-L1药物。

此项批准是基于一个纳入182名晚期尿路上皮癌患者的单臂试验，结果发现在这些接受完含铂类化疗方案进展后尿路上皮癌患者中，在接受了10mg/kg、每2周一次的Durvalumab静脉注射后，有效率是17%。在随后的PD-L1分析中，发现PD-L1高表达的患者，有效率为26.3%，而在PD-L1低表达的患者中，有效率则为4.3%。

截止到目前已经有5种PD-1/PD-L1药物上市，而在晚期尿路上皮癌（膀胱癌）上，也已经有3种药物获批分别是：Opdivo、Tecentriq 、Imfinzi。

首个急性髓性白血病（AML）靶向新药被批准

2017年4月28日FDA批准诺华Rydapt (midostaurin)用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。FDA同时批准了Invivoscribe Technologies公司的伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3。

FDA曾授予midostaurin优先审评、快速通道（肥大细胞增多症）和突破性药物资格（AML）。一项代号为RATIFY的随机研究入组了717例初治AML患者，结果显示，与仅接受化疗的患者相比，Rydapt联合化疗可显著延长患者的生存期（74.7 vs 25.6个月）。

另一ALK突变的肺癌药物被批准

2017年4月28日，美国FDA加速批准了Brigatinib（AP26113）用于治疗接受Crizotinib治疗后疾病进展或不耐受的转移性间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

此项研究共纳入了222位患者，随机分为两组，一组每日口服90毫克Brigatinib，另一组每日口服90毫克Brigatinib，一周后用药剂量增加为每日180mg。结果显示，每日90mg组，有效率为48%(95% CI: 39%, 58%)；剂量调整组的有效率为53%(95% CI: 43%, 62%)。中位随访8个月，两组的中位缓解持续时间（DOR）为13.8个月。在入组的时候有脑转移的患者中，两组的颅内总体缓解率分别为42%(95% CI: 23%, 63%)和67%(95% CI: 41%, 87%)，可以看到Brigatinib可以控制颅内转移的患者。

随着Brigatinib的上市，目前ALK突变的靶向药物共有四种：克唑替尼、Ceritinib、Alectinib、Brigatinib。

十年来FDA批准的首个肝癌药物

FDA于2017年4月27日批regorafenib（瑞戈菲尼）扩大适应症，用于治疗已使用过索拉非尼的肝细胞癌患者。这是近十年来FDA批准的首个肝癌药物。

瑞戈非尼此次获批是基于一个大型的Ⅲ期临床试验，该临床试验招募了573位患者，分成两组，接受瑞戈非尼+最佳支持治疗或者安慰剂+最佳支持治疗，临床数据显示：瑞戈非尼这一组的患者有效率11%，中位生存期10.6个月，而接受安慰剂治疗的患者的有效率4%，中位生存期7.8个月。