2017年4月28日，美国FDA扩大了瑞戈非尼（regorafenib；商品名Stivarga）的治疗适应证，允许其用于接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。这是十年间FDA批准的第一个治疗肝癌的药物。FDA药品评估和研究中心血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士说：“肝癌的治疗方案有限。对于索拉非尼初始治疗后不再有应答的HCC患者，使用FDA批准的方案继续治疗，这还是头一次”。
靶向药物目前提供多种肿瘤的靶向药物方案。

瑞戈非尼是激酶抑制剂，可阻断多种促进肿瘤生长的酶，其中包括血管上皮生长因子通路，此前已获得FDA批准用于对既往治疗失去应答的转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤。瑞戈非尼治疗HCC的适应证还获得了孤儿药认定。

重要试验数据

一项多中心的III期随机双盲、安慰剂、对照试验（RESORCE研究）纳入了573例在索拉非尼治疗期间疾病进展的HCC患者。患者按2∶1比例随机分组，分别接受瑞戈非尼（160 mg/d）+最佳支持治疗（治疗组）或安慰剂+最佳支持治疗（安慰剂组），连续治疗3周，28天一周期。

结果显示，治疗组的中位治疗持续时间为3.6个月，安慰剂组为1.9个月。中位总生存期（OS）在治疗组和安慰剂组为10.6个月和7.8个月，治疗组的死亡风险明显降低[危险比（HR）：0.62，P＜0.001]。中位无进展生存期（PFS）在治疗组也明显延长：3.2个月vs. 1.5个月（HR：0.44，P＜0.001）。

治疗组的疾病控制率明显高于安慰剂组：65.2% vs. 36.1%（P＜0.001）。总缓解率在治疗组和安慰剂组为10.6% vs. 4.1%（P＝0.005）。

治疗组的安全性和耐受性与瑞戈非尼的已知资料基本相符。

副作用和安全性

瑞戈非尼的常见副作用包括疼痛（胃肠痛和腹痛）、手足皮肤反应、疲劳、腹泻、食欲下降、高血压、感染、发声困难、高胆红素血症、发热、口腔黏膜炎、体重下降、皮疹和恶心。

瑞戈非尼还与以下严重事件风险有关：肝损伤、感染、出血、胃肠穿孔、皮肤损伤、高血压、心肌缺血和心肌梗死、一过性脑水肿（可逆性后部白质脑病综合征）和损伤修复并发症。

妊娠或哺乳期妇女不应服用瑞戈非尼，因其可能有损胎儿和新生儿发育。服用瑞戈非尼者在用药期间和最后一次服药后两个月内应采取有效的避孕措施。