急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。2017年，FDA批准米哚妥林与化疗联合使用，用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3+）AML的成年患者。
米哚妥林已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者活得更长。在一项对新近诊断为FLT 3+AML的成人患者的临床试验中：对717例患者进行了研究，以确定在化疗中加入米哚妥林是否能延长他们的寿命。360例患者接受米哚妥林联合化疗，357例患者接受安慰剂加化疗。
米哚妥林是一种抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子，体外生化或细胞试验表明，米哚妥林可抑制FLT3野生型、FLT3突变（ITD和TKD）、KIT（野生型和D816V突变）、PDGFRα/β、VEGFR2的活性，以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC（蛋白激酶C）家族的成员。米哚妥林具备抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力，并且它在表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导细胞凋亡。米哚妥林还显示出抑制KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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