托法替尼是美国辉瑞公司耗费巨资研发出来的一种JAK抑制剂，能有效地选择抑制JAK3，同时对JAK1、JAK2也有抑制作用，从而在细胞因子水平异常的体系中阻断JAKs介导的一系列细胞因子信号通路，抑制异常免疫信号的传导。JAK抑制药干扰细胞因子受体信号的传导，调整了免疫反应，抑制了免疫细胞激活和炎症反应。

　　上市历程

　　2012年11月在美国获批用于治疗类风湿关节炎。2017年05月，美国FDA受理新药申请，托法替尼用于活动性银屑病关节炎成人患者的治疗。

　　2017年03月10日在我国（CFDA）获批上市许可，Xeljanz（商品名“尚杰”），用于中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者的治疗。

　　主要功效与作用

　　1.类风湿关节炎的福音

　　类风湿关节炎是一种慢性、全身性自身免疫病，主要表现为关节疼痛、肿胀和功能障碍。托法替尼在临床研究中展现出对类风湿关节炎的显著疗效。在多项多中心、双盲随机对照试验中，托法替尼显著改善了患者的症状和体征，特别是在ACR20（美国风湿病协会标准类风湿关节炎改善20%）的响应率上，高剂量组的表现尤为突出。

　　2.溃疡性结肠炎的治疗新选择

　　溃疡性结肠炎是一种炎症性肠病，严重影响患者的生活质量。托法替尼通过其强大的抗炎作用，为溃疡性结肠炎患者提供了新的治疗选择。虽然具体数据尚需更多临床研究支持，但已有研究表明，托法替尼在改善肠道炎症方面表现出色。

　　3.银屑病的治疗利器

　　银屑病是一种常见的慢性皮肤病，以皮肤红斑、鳞屑为特征。托法替尼通过抑制炎症细胞因子的信号传导，有效减轻了银屑病患者的皮损和症状。这一发现为银屑病患者带来了新的希望。

　　案例介绍

　　一名42岁女性因手掌和足底复发性皮损和严重间歇性前胸痛入院。

　　她没有任何其他疾病史，她的手掌和脚底的病变始于5年前，并随着时间的推移而恶化。一年后，胸痛开始反复发作。皮肤科检查发现严重的掌跖脓疱病(PPP)，导致疼痛和功能障碍。除红细胞沉降率升高外，实验室检查均在正常范围内。她的家族史中没有任何自身炎症性疾病。MRI显示右侧第一胸肋关节积液。全身99mTc-MDP骨闪烁扫描显示右胸肋关节和右第一胸锁关节对称摄取。

　　根据她的临床和影像学检查结果，诊断为滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨质增生和骨炎(SAPHO)综合征。在多次治疗失败后，包括甲氨蝶呤（15毫克/周，持续5个月，皮肤和关节症状失败）、非甾体抗炎药（间歇使用超过24个月，仅关节症状改善）、依那西普（50毫克/周，持续3个月，仅中度改善关节症状）乌特克单抗45mg（每3个月一次，13个月后对皮肤和关节症状继发无效），乌特克单抗90mg（每3个月一次，持续6个月，对皮肤和关节症状原发无效），托法替尼开始时口服剂量为5 mg，每天两次。托法替布治疗后，患者获得完全缓解BP，第二个月关节疼痛几乎完全消退。该患者仍在接受托法-西替尼治疗26个月的随访，未出现任何副作用。

　　托法替尼作为一种新型的JAK抑制剂，在炎症性疾病的治疗中展现出了巨大的潜力。随着临床研究的不断深入和药物使用的不断规范，相信托法替尼将为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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