脊髓小脑性共济失调（SCA），俗称“企鹅病”，是一种令人生活质量严重下降的疾病。其特征是小脑和脑干的退行性变化。这种疾病会导致患者运动协调功能逐渐减退，最终可能丧失行走能力。SCA的遗传性非常高，据研究，其患病率大约在患病率可能在1-5/10万之间。

　　他替瑞林是日本三菱田边公司开发的药物。2000年7月在日本上市，用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调。为了让SCA患者更方便口服，他替瑞林于2009年10月上市。瑞林口腔崩解片在日本上市，除了内分泌作用外，还能发挥一定的中枢神经系统（CNS）作用。

　　药理功效研究表明：他替瑞林通过脑TRH受体对CNS产生强烈而持久的多重作用。其对中枢神经系统的刺激作用比TRH强10～100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。是全球首个获批的口服促甲状腺素释放激素（TRH）类似物。

　　为期6周的随机、双盲、安慰剂对照、双向交叉对60名脊髓小脑变性患者进行了二期临床研究。观察2周后，将患者分为两组。一组接受本品20mg，每天两次，持续2周，然后接受安慰剂2周；另一组接受安慰剂两周，然后接受两周。接受这个产品。结果显示，该产品组的整体改善率优于安慰剂组（P=0.0394）。该产品组在指鼻测试和敲击点测试中的神经系统评分方面表现出优于安慰剂组的趋势。该产品还比安慰剂更好地改善了自发运动和整体精神状态（分别为P=0.0448；P=0.0296）。

　　总之，他替瑞林通过与大脑中的TRH受体结合，对CNS产生强烈的多重效应。与TRH相比，他替瑞林对CNS的兴奋作用更为显著，其效力可达TRH的10至100倍，且作用持续时间是TRH的8倍左右，为SCA患者提供了一种更为有效和持久的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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