ALBRIOZA（又名AMX0035，PB-TURSO）是一种复方制剂，由苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO）组成，旨在靶向肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。

　　ALBRIOZA的临床试验数据主要基于一项名为CENTAUR的二期双盲临床试验。该试验在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心进行，共招募了137名ALS成人患者。这些患者被随机分配至试验组（接受AMX0035治疗）和对照组（接受安慰剂治疗），比例大致为2:1。试验包括一个为期6个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签长期随访期。

　　功能改善：在6个月随机期结束时，采用改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）测量，与安慰剂组相比，AMX0035治疗组患者的ALSFRS-R评分平均高出2.2分（29.06分vs 26.73分），表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。

　　生存分析：对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年的随访生存分析。结果显示，与在安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受AMX0035的患者，死亡风险降低了44%（HR=0.56；95%CI:0.34-0.92）。在开放标签长期随访期，AMX0035组的中位生存期为25.0个月（95%CI:19.0-33.6个月），而安慰剂组为18.5个月（95%CI:13.5-23.2个月），差异为6.5个月。

　　安全性与耐受性：在24周随机期内，AMX0035组和安慰剂组的不良事件和停药报告率相似。然而，胃肠道事件发生率在AMX0035组更高（≥2%）。

　　基于CENTAUR试验的积极结果，Amylyx Pharma公司已向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了AMX0035的新药申请（NDA和MAA）。目前，AMX0035正在接受加拿大、美国和欧盟的监管审查。此外，全球3期PHOENIX试验（NCT05021536）正在美国和欧洲进行患者入组，旨在为AMX0035治疗ALS提供额外的安全性和有效性数据，以进一步支持其全球监管批准。

　　综上所述，ALBRIOZA在CENTAUR临床试验中显示出显著的疗效和可接受的安全性，为ALS患者带来了新的治疗希望。然而，其长期疗效和安全性仍需进一步验证，并需获得相关监管机构的批准才能正式上市。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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