艾米珠单抗（Emicizumab，商品名Hemlibra）是一种由罗氏公司研发的新型治疗药物，主要用于治疗A型血友病。A型血友病是一种由凝血因子VIII（FVIII）缺乏引起的X连锁隐性遗传病，患者常常出现自发性和创伤性出血，最常见的是关节、肌肉和软组织出血，颅内出血则可能危及生命安全。作为一种双特异性人源化单克隆抗体，艾米珠单抗通过其独特的机制，为A型血友病患者带来了新的治疗选择。

　　艾米珠单抗的研发始于对血友病治疗需求的深刻理解。血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍，其中A型血友病占全部血友病的80%-85%。传统治疗依赖于血浆衍生或重组FVIII浓缩物的替代疗法，然而，高达30%的严重A型血友病患者会产生针对FVIII的中和抗体（抑制物），导致替代疗法无效。为了克服这一局限，研究人员开发了艾米珠单抗，作为第三代变体，旨在恢复缺失的活化FVIII功能。

　　艾米珠单抗于2017年通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗存在FVIII抑制物的A型血友病患者。2018年，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了艾米珠单抗的进口注册申请，使其成为国内批准的首个双特异性抗体。2021年，艾米珠单抗在国内的第二个上市申请进入审批阶段，针对不存在FVIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗。

　　艾米珠单抗是一种重组人源化双特异性单克隆抗体，通过桥接FIXa和FX来恢复缺失的活化FVIII功能，从而促进有效止血。其独特的作用机制不涉及FVIII类似结构，因此不会产生抗FVIII抗体，提高了预防治疗的安全性。

　　多项临床试验证实了艾米珠单抗的有效性和安全性。例如，3期临床试验（HAVAN 1）在109例体内已产生FVIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中开展，结果显示，与未接受预防性用药的患者组相比，接受艾米珠单抗预防性用药的患者组随时间推移，出血次数显著减少。此外，在未经治疗或轻度治疗的重度血友病A婴儿中的HAVEN 7临床试验也显示，艾米珠单抗在12个月龄以下的婴儿中取得了有意义的出血控制，并且耐受性良好。

　　尽管艾米珠单抗在治疗A型血友病方面表现出显著的疗效，但患者在使用过程中仍需注意其可能的不良反应。常见的不良反应包括荨麻疹、呼吸困难、面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀、注射部位反应、头痛和关节痛等。此外，艾米珠单抗还可能引起骨髓抑制、心脏毒性、消化道反应、肝脏毒性、皮肤不良反应和肾脏作用等。

　　在使用艾米珠单抗时，患者应严格遵循医嘱，定期监测血常规、肝肾功能等指标，及时发现并处理不良反应。对于心功能不良、骨髓造血功能不良、肝肾功能损害者以及孕妇等特定人群，应慎用或忌用艾米珠单抗。

　　艾米珠单抗作为一种创新的治疗A型血友病的药物，其独特的作用机制和显著的疗效为血友病患者带来了新的希望。随着临床研究的不断推进和适应症的不断扩展，艾米珠单抗将在未来发挥更加重要的作用。同时，我们也期待更多新型药物的研发，为血友病患者提供更加全面、有效的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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