阿伐曲泊帕（Avatrombopag，商品名：DOPTELET）作为一种新型血小板生成素（Thrombopoietin，TPO）受体激动剂，自其问世以来，便为慢性肝病相关血小板减少症及免疫性血小板减少症（ITP）患者带来了新的治疗选择。

　　一、药理作用与机制

　　阿伐曲泊帕是第二代口服血小板生成素受体激动剂，通过特异性地与血小板生成素受体结合，促进骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而增加血小板的生成。与第一代TPO受体激动剂相比，阿伐曲泊帕具有更优的药代动力学特性和更广泛的适用性，其作用机制和代谢受种族、性别、年龄、饮食状态及肝肾功能状态的影响较小，尤其适合肝病患者使用。

　　二、临床试验概述

　　阿伐曲泊帕的临床试验数据丰富，涵盖了慢性肝病相关血小板减少症和免疫性血小板减少症等多个适应症。以下将分别介绍其在这些领域的临床试验结果。

　　1.慢性肝病相关血小板减少症

　　在针对慢性肝病相关血小板减少症的临床试验中，阿伐曲泊帕展现了显著的疗效。ADAPT-1和ADAPT-2是两项设计相同的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入了430名慢性肝病相关血小板减少症患者。患者被分为低基线血小板计数队列（<40×10^9/L）和高基线血小板计数队列（40~<50×10^9/L），分别接受60mg/天和40mg/天的阿伐曲泊帕治疗，连续口服5天。结果显示，与安慰剂组相比，阿伐曲泊帕组患者的血小板计数显著增加，且在接受择期诊断性检查或手术时，血小板计数达到目标水平的比例更高。此外，阿伐曲泊帕的安全性良好，严重不良反应发生率较低。

　　2.免疫性血小板减少症

　　在免疫性血小板减少症的临床试验中，阿伐曲泊帕同样表现出良好的疗效和安全性。对于对之前治疗反应不足的ITP患者，阿伐曲泊帕能够显著增加血小板计数，降低出血风险。起始剂量通常为20mg/天，根据血小板计数的变化调整剂量，最大剂量不超过40mg/天。临床试验结果显示，阿伐曲泊帕能够稳定提升血小板计数，且耐受性良好。

　　三、用法用量与说明书内容

　　1.用法用量

　　‌慢性肝病相关血小板减少症‌：在择期行有创性检查或手术前10至13天开始服用阿伐曲泊帕，根据血小板计数选择推荐剂量。血小板计数<40×10^9/L的患者，日剂量为60mg（3片），口服5天；血小板计数40~<50×10^9/L的患者，日剂量为40mg（2片），口服5天。每日一次，与食物同服。

　　‌免疫性血小板减少症‌：起始剂量为20mg（1片），每天一次。在开始使用药物治疗后，每周评估血小板计数，直到稳定的血小板计数大于或等于50×10^9/L，然后每月获取血小板计数。最大剂量为40mg/天，至少持续4周。若血小板计数持续升高至过高水平或出现不良反应，应及时调整剂量或停药。

　　2.说明书关键信息

　　‌适应症‌：用于患有慢性肝病相关血小板减少症并计划接受选择性诊断程序或手术的成年患者；也用于慢性免疫性血小板减少症的成年患者。

　　‌不良反应‌：常见不良反应包括发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳、外周性水肿等。严重不良反应包括血栓形成/血栓栓塞并发症、低钠血症等。导致停药的不良反应包括贫血、发热和肌痛等。

　　‌禁忌‌：无绝对禁忌症，但已知血栓栓塞危险因素的患者在接受阿伐曲泊帕治疗时血栓形成的风险可能增加。

　　‌注意事项‌：治疗期间应注意观察患者是否有血栓栓塞的症状和体征，一旦发生应及时治疗。慢性肝病患者不得通过服用阿伐曲泊帕恢复正常的血小板计数。孕妇及哺乳期妇女用药需谨慎，儿童用药的安全性和有效性尚未确立。

　　四、临床试验详细解读

　　1.疗效评估

　　在临床试验中，阿伐曲泊帕的疗效主要通过血小板计数的变化来评估。对于慢性肝病相关血小板减少症患者，阿伐曲泊帕能够显著提高血小板计数，使患者在接受择期诊断性检查或手术时血小板计数达到目标水平。对于免疫性血小板减少症患者，阿伐曲泊帕能够稳定提升血小板计数，降低出血风险。

　　2.安全性评估

　　阿伐曲泊帕的安全性评估主要包括不良反应的发生率、严重程度及与药物的因果关系。临床试验结果显示，阿伐曲泊帕的安全性良好，严重不良反应发生率较低。常见不良反应多为轻度至中度，且多数患者能够耐受。然而，对于已知血栓栓塞危险因素的患者，在接受阿伐曲泊帕治疗时应密切监测血栓形成的风险。

　　3.特殊人群用药

　　对于特殊人群如孕妇、哺乳期妇女、儿童及老年患者的用药安全性，临床试验数据有限。因此，在这些人群中使用阿伐曲泊帕时应更加谨慎，并遵循医生的指导。

　　五、总结与展望

　　阿伐曲泊帕作为一种新型血小板生成素受体激动剂，为慢性肝病相关血小板减少症和免疫性血小板减少症患者提供了新的治疗选择。其疗效显著、安全性良好，且适用范围广泛。随着临床试验的深入和临床经验的积累，阿伐曲泊帕的应用前景将更加广阔。未来，我们期待更多的研究能够进一步探索阿伐曲泊帕在血小板减少症治疗中的潜力，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿伐曲泊帕 https://www.kangbixing.com/drug/afaqubopa/