梗阻性肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏病，特征为心肌异常增厚，导致心脏收缩功能受限，患者常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可能危及生命。传统的治疗方法包括药物治疗和手术治疗，但效果有限且存在一定的风险。玛伐凯泰/马瓦卡坦（Camzyos/Mavacamten）的出现，为HCM患者带来了新的治疗选择和希望。

　　玛伐凯泰马瓦卡坦是一种首创的心肌肌球蛋白抑制剂，通过调节心肌细胞中的肌球蛋白ATP酶活性，减少肌球蛋白的收缩能力，从而减轻心脏肌肉的收缩力，缓解心脏梗阻和症状。具体而言，该药物能够减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量，降低肌节的过度活动，进而减少左心室流出道（LVOT）梗阻，降低左心室充盈压力。这种独特的作用机制使得玛伐凯泰/马瓦卡坦成为治疗HCM的有效药物之一。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦主要用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病，尤其是那些存在明显症状且需要药物治疗的患者。这些症状包括但不限于呼吸困难、乏力、胸痛、晕厥等。此外，对于因心脏手术不适合或不愿意接受手术的患者，玛伐凯泰/马瓦卡坦也是一种有效的治疗选择。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦是一种口服给药的药物，患者应按照医生的指导进行使用。推荐的起始剂量为5毫克（mg），每日口服一次，不考虑食物影响。后续剂量可根据患者的病情和耐受性进行调整，允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg，最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。患者需要在治疗开始的头几天逐渐增加到目标维持剂量，并定期进行心脏功能和药物耐受性的监测，以便医生根据观察结果进行剂量调整。

　　在多项临床试验中，玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病中展现出了显著的效果。例如，在PIONEER-HCM II期试验中，该药物被证实能够减轻LVOT梗阻，改善纽约心脏协会（NYHA）分级和生活质量。在EXPLORER-HCM III期试验中，玛伐凯泰/马瓦卡坦进一步证明了其在改善运动能力、症状负担，以及降低LVOT梗阻和B型钠尿肽（BNP）水平方面的显著效果。

　　此外，VALOR-HCM试验对患有严重症状的梗阻性HCM患者进行了随机分组，接受安慰剂或玛伐凯泰/马瓦卡坦治疗。在16周的治疗中，相比安慰剂组，接受玛伐凯泰/马瓦卡坦治疗的患者需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的数量明显减少。这一结果强烈表明，玛伐凯泰/马瓦卡坦能够显著减少需要手术治疗的患者的数量，为患者提供了更为保守和有效的治疗选择。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗梗阻性肥厚型心肌病方面具有显著的优势。其独特的作用机制能够直接针对疾病的核心病理生理机制，减轻心脏负担，改善患者的症状和生活质量。与传统的治疗方法相比，玛伐凯泰/马瓦卡坦具有更好的安全性和耐受性，不会增加心律失常或其他严重不良反应的风险。此外，该药物的使用方便，患者依从性高，为HCM患者提供了一种新的、有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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