迈凡妥/玛伐凯泰（CAMZYOS），作为一种创新的心肌肌球蛋白抑制剂，为梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的治疗开辟了新的途径。

　　‌一、药品与疾病简介‌

　　肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏病，其主要特征是心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限。患者常常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可能危及生命。玛伐凯泰（CAMZYOS）正是针对这一疾病而研发的新型药物，它通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减少心脏收缩力，从而减轻心脏的负担，改善患者的症状。

　　‌二、作用机制‌

　　心肌肌球蛋白在心脏收缩过程中扮演着关键的角色。然而，在肥厚型心肌病患者中，心肌肌球蛋白的活性过高，导致心脏收缩力过强，增加了心脏的负担。玛伐凯泰（CAMZYOS）作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，主要通过抑制心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担。具体而言，它通过调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率，进而改善心脏功能。

　　‌三、适应症‌

　　玛伐凯泰（CAMZYOS）主要用于治疗继发于梗阻性HCM的症状性心力衰竭成人患者，以改善其功能能力和症状。它适用于纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II-III级的患者，这些患者通常因心脏肌肉增厚而导致左心室流出道梗阻，进而影响心脏的正常功能。

　　‌四、临床试验结果‌

　　多项临床试验验证了玛伐凯泰（CAMZYOS）在肥厚型心肌病治疗中的有效性和安全性。其中，EXPLORER-HCM试验是一项三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，针对成人肥厚型心肌病患者进行。试验结果显示，与安慰剂组相比，玛伐凯泰（CAMZYOS）组在主要终点（pVO2增加1.5 mL/kg/min或更多，并且至少有一个NYHA级别的改善，或者pVO2增加3.0 mL/kg/min或更多且NYHA级别无恶化）上的达标率显著提高。此外，玛伐凯泰（CAMZYOS）组在所有次要终点上也表现出更大的改善，包括运动后左心室流出道（LVOT）梯度减少、pVO2增加、KCCQ评分和NYHA级别的改善等。

　　‌五、药品应用与注意事项‌

　　玛伐凯泰（CAMZYOS）的推荐起始剂量为5mg，每日一次。根据患者的临床状态和左心室射血分数（LVEF）的变化，剂量可以进行相应的调整。然而，需要注意的是，对于LVEF<55%的患者，不建议开始治疗或增加剂量。如果LVEF降至50%以下或出现心力衰竭症状，应中断治疗。

　　此外，玛伐凯泰（CAMZYOS）与某些药物存在相互作用，如CYP450抑制剂和诱导剂。因此，在使用玛伐凯泰（CAMZYOS）时，应告知患者避免同时使用这些药物，并密切监测患者的临床状态和LVEF的变化。

　　‌六、总结‌

　　玛伐凯泰（CAMZYOS）作为一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗肥厚型心肌病方面展现出了显著的功效。其出现为这一疾病的治疗提供了新的选择，为广大患者带来了更好的生活质量和预后。然而，在使用玛伐凯泰（CAMZYOS）时，医疗专业人士应充分了解其适应症、作用机制、临床试验结果以及注意事项，以确保患者的安全和疗效。同时，患者也应积极配合医生的治疗建议，定期监测临床状态和LVEF的变化，共同推动肥厚型心肌病的治疗进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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