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玛伐凯泰/玛法卡泰(Mavacamten)为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了新的希望

时间:2025-01-13 09:45 来源:医药资讯 作者:康必行-小程

  梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病,导致心肌过度增厚,进而引发左心室流出道(LVOT)梗阻、呼吸困难、乏力和胸痛等症状。多年来,这一疾病的治疗一直面临挑战,一种名为玛伐凯泰的药物为oHCM患者带来了新的希望。

玛伐凯泰.png

  玛伐凯泰是一种首创的、有口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂。它通过靶向oHCM的核心病理生理机制,即过多的肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥连接和钙敏感性增加,来发挥作用。玛伐凯泰能够可逆性地抑制心肌肌球蛋白,减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量,从而降低肌节的过度活动,减少LVOT梗阻,并改善舒张功能。

  玛伐凯泰主要用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者。这些患者通常表现出明显的LVOT梗阻、呼吸困难、乏力、胸痛等症状,且生活质量受到严重影响。玛伐凯泰的引入,旨在改善这些患者的功能能力和症状,提高生活质量。

  在使用玛伐凯泰时,有几个重要的注意事项需要患者和医生共同关注。首先,患者应按照医生的指导准确服用药物,不要自行改变剂量或停止使用。其次,患者应定期进行医学随访,以便医生监测治疗的效果和安全性。此外,在开始使用玛伐凯泰之前,患者应告知医生所有正在使用的药物,包括处方药、非处方药和补充剂,以避免潜在的药物相互作用。

  玛伐凯泰可能会引起一些不良反应,如心律不齐、低血压、肌肉酶升高、头痛、呕吐、恶心和疲倦等。如果出现任何不适症状,患者应立即告知医生,以便及时调整治疗方案。

  玛伐凯泰作为首个且目前唯一获得批准的心肌肌球蛋白抑制剂,为oHCM患者提供了一种全新的治疗选择。其独特的作用机制使其能够直接针对疾病的核心病理生理机制,从而显著改善患者的症状和生活质量。此外,玛伐凯泰的耐受性良好,且在不同国家和地区的多项研究中均表现出一致的安全性和疗效。

  玛伐凯泰作为一种创新的治疗药物,为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了新的希望。其独特的作用机制、显著的疗效和良好的安全性使其成为治疗oHCM的重要选择。随着更多研究的开展和临床经验的积累,玛伐凯泰有望在未来为更多患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小程)
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