在神经退行性疾病领域，肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS，俗称“渐冻症”）一直是一种难以攻克的顽疾。这种疾病会导致大脑和脊髓中的运动神经元逐渐死亡，进而引发肌肉无力、萎缩和功能障碍，最终影响患者的呼吸和吞咽功能，导致死亡。ALS尚无根治方法，但一种名为ALBRIOZA（AMX0035/PB-TURSO）的新药为ALS患者带来了新的治疗希望。

　　Albrioza是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂。这种复方制剂的设计初衷是靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，通过减少神经元死亡和功能障碍，从而延缓疾病的进展。

　　ALS是一种迅速进展的神经退行性疾病，患者的平均生存期通常只有3-5年。ALS的主要症状是四肢和躯干肌肉进行性加重的肌肉无力和萎缩，最终会导致患者失去运动功能，像被“冻住”一般。尽管已有一些药物能够延缓ALS的病情进展，但尚无能够治愈该病的药物。因此，ALBRIOZA的出现无疑为ALS患者带来了新的治疗选择。

　　Albrioza的临床试验数据为其疗效提供了有力支持。其中，一项名为CENTAUR的2期临床试验在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心开展，共评估了137名ALS成人患者。该试验采用改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）作为评估工具，结果显示，在接受Albrioza治疗的患者中，与安慰剂组相比，ALSFRS-R评分在6个月随机期结束时平均高出2.2分（29.06分vs 26.73分），这表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。

　　此外，对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年的随访生存分析。分析显示，与在安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受ALBRIOZA的患者，死亡风险降低了44%（HR=0.56；95%CI:0.34-0.92）。在开放标签长期随访期，Albrioza组的中位生存期为25.0个月（95%CI:19.0-33.6个月），而安慰剂组为18.5个月（95%CI:13.5-23.2个月），差异为6.5个月。

　　尽管Albrioza在临床试验中表现出了显著的疗效，但患者在使用过程中也可能出现一些不良反应。常见的不良反应包括胃肠道事件，如恶心、呕吐和腹泻等。这些不良反应多数为轻度至中度，且多数患者能够耐受。然而，也有少数患者可能出现较为严重的不良反应，如肝功能异常等。因此，在使用Albrioza时，患者应严格遵照医嘱，并密切监测自身症状。一旦出现任何不适症状，应立即就医并告知医生。

　　ALBRIOZA在治疗ALS方面具有以下显著优势：

　　‌1.针对性强‌：该药物通过靶向内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，直接作用于ALS的病理过程，从而减少神经元死亡和功能障碍。

　　‌2.疗效显著‌：临床试验结果显示，与安慰剂组相比，接受Albrioza治疗的患者在ALSFRS-R评分和生存期方面均有显著改善。

　　‌3.安全性高‌：尽管ALBRIOZA可能引起一些不良反应，但大多数为轻度至中度，且多数患者能够耐受。此外，该药物在长期使用过程中也未出现严重的安全性问题。

　　‌4.使用方便‌：作为一种口服药物，Albrioza具有极高的便捷性。患者无需频繁就医接受静脉注射等复杂治疗程序，只需按照医嘱在家中自行服药即可。

　　Albrioza作为一种新型的治疗ALS的药物，已经在临床试验中表现出了显著的疗效和安全性。它的出现为ALS患者提供了新的治疗选择，有望在未来成为该疾病治疗领域的重要药物。然而，患者在使用Albrioza时也应注意可能的不良反应和注意事项，并在医生的指导下正确用药。相信随着医学技术的不断进步和临床研究的深入，ALBRIOZA将在更多类型的神经退行性疾病治疗中发挥重要作用，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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