阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这一罕见的血液系统疾病，如同隐匿在黑暗中的幽灵，悄然威胁着患者的健康。无论是成人还是儿童，一旦被PNH缠上，生活便陷入无尽的痛苦。患者体内红细胞异常，在睡眠时会出现慢性血管内溶血，导致贫血、感染、血栓等一系列严重并发症，极大降低生活质量，甚至危及生命。舒立瑞/依库珠单抗（Soliris）的出现，为PNH患者带来了曙光。

　　依库珠单抗是一种重组人源化单克隆抗体，它能精准地结合补体蛋白C5，抑制其裂解为C5a和C5b，从而阻断补体级联反应中末端补体复合物C5b-9的生成。PNH患者的红细胞因缺乏某些补体调节蛋白，对补体介导的溶血极为敏感，而依库珠单抗通过抑制补体激活，有效阻止了红细胞的破坏，从根源上缓解了PNH的症状。

　　对于成人PNH患者，多项临床试验及实际治疗案例都证实了依库珠单抗的卓越疗效。在治疗前，许多患者因严重贫血而身体虚弱，无法正常工作和生活，频繁的血栓形成更是时刻威胁着生命。使用依库珠单抗后，患者的溶血指标明显改善，血红蛋白水平逐渐回升，体力和精神状态也大幅提升，能够重新回归正常生活。有一位中年患者，患病多年，身体每况愈下，在接受依库珠单抗治疗几个疗程后，不仅贫血症状缓解，连之前因血栓导致的肢体疼痛也减轻了许多，生活质量得到了质的飞跃。

　　儿童PNH患者同样能从依库珠单抗治疗中获益。儿童正处于生长发育的关键时期，PNH对他们的影响更为深远。依库珠单抗不仅能控制溶血，保障儿童正常的生长发育，还能减少因疾病带来的心理创伤。曾有一名年幼的PNH患者，因长期患病面色苍白、身体消瘦，在使用依库珠单抗后，身体逐渐恢复，脸上也重新绽放出笑容。

　　尽管依库珠单抗疗效显著，但治疗过程中也需警惕风险。由于药物抑制了补体系统，会增加患者感染的风险，尤其是脑膜炎奈瑟球菌感染。因此，在治疗前，患者需接种相关疫苗，并在治疗期间密切监测身体状况。

　　舒立瑞/依库珠单抗为成人及儿童PNH患者开辟了新的治疗路径，随着医学的不断进步，相信未来会有更多患者受益于这一创新疗法，重获健康生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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