奥维昔巴特（Odevixibat），商品名Bylvay，是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，主要用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症状，同时也展现出在其他胆汁淤积性疾病中的潜在疗效。

　　一、作用机制与药理特点

　　奥维昔巴特通过选择性抑制回肠末端上皮细胞中的IBAT转运蛋白，减弱或阻断胆汁酸在回肠的再摄取，从而降低体循环与肝内的胆汁酸浓度。这一独特的作用机制使得奥维昔巴特成为治疗胆汁淤积性疾病的新选择。胆汁酸在肝脏中合成后，经胆管排入小肠，促进脂溶性食物的消化吸收。在回肠部，约95%的胆汁酸会被肠粘膜上皮细胞膜转运蛋白吸收入细胞内，再经肠粘膜细胞静脉侧转运蛋白泵入门静脉系统并循环入肝。奥维昔巴特通过抑制这一过程，减少胆汁酸的重吸收，进而降低肝内及体循环中的胆汁酸水平。

　　二、临床试验数据与疗效

　　奥维昔巴特在多项临床试验中表现出色，尤其在PFIC患者的治疗中。一项由Richard J.Thompson等人进行的多中心、随机、安慰剂对照的3期临床研究，共纳入了62位PFIC患者。这些患者均存在血清胆汁酸升高及剧烈瘙痒等症状。研究将患者分为安慰剂组、40μg/kg/d剂量组以及120μg/kg/d剂量组。经过24周的治疗，结果显示，服用奥维昔巴特的患者在血清胆汁酸水平和瘙痒症状（以ObsRO评分评估）方面均有显著改善。具体而言，在多次给药研究中，以每次3mg（相当于一定体重范围内的剂量），每日一次的方式给药，连续服药一周后，患者胆汁酸下降比例可达56%。这一数据有力地证明了奥维昔巴特在降低PFIC患者血清胆汁酸和减轻瘙痒症状方面的疗效。

　　三、用法用量与用药指导

　　奥维昔巴特的推荐剂量为40μg/kg，每天一次，早上随餐服用。对于3个月后瘙痒症状未改善的患者，剂量可以逐渐增加至120μg/kg，但不超过每日总剂量6毫克。需要注意的是，奥维昔巴特胶囊不应压碎或咀嚼，应整粒吞服。在用药过程中，患者应定期接受肝功能检查，以确保胆汁淤积不会导致严重问题。此外，医生会根据患者的临床反应和耐受性情况，适时调整用药剂量。

　　四、不良反应与安全性

　　奥维昔巴特在治疗过程中可能出现的不良反应包括肝功能检查异常、腹泻、腹痛、呕吐和脂溶性维生素缺乏等。这些不良反应多为轻至中度，且随着治疗的进行可能逐渐减轻。在临床试验中，未观察到因奥维昔巴特导致的严重不良事件或死亡病例。然而，患者在使用过程中仍需密切关注自身健康状况，如有任何不寻常症状应及时向医生报告。

　　值得注意的是，奥维昔巴特可能对具有ABCB11变体的PFIC 2型患者无效，因为这类患者的胆盐输出泵蛋白（BSEP-3）可能无功能或完全缺失。因此，在使用奥维昔巴特前，医生需要对患者进行全面的评估和诊断。

　　奥维昔巴特作为一种新型回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，为胆汁淤积性疾病患者提供了新的治疗选择。其独特的作用机制和显著的疗效使得奥维昔巴特在治疗PFIC等胆汁淤积性疾病方面展现出广阔的应用前景。随着对奥维昔巴特研究的深入和临床经验的积累，我们有理由相信，它将为更多胆汁淤积性疾病患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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