艾米希组单抗（Emicizumab-kxwh），商品名为Hemlibra，主要用于治疗A型血友病。A型血友病，也称为血友病A，是一种因遗传性凝血因子Ⅷ（FVIII）缺乏而导致的出血性疾病。患者因缺乏足够的FVIII，无法有效形成凝血块，从而容易发生自发性出血或轻微损伤后的过度出血。Hemlibra作为一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，为A型血友病患者提供了新的治疗选择。

　　Hemlibra通过桥接凝血因子IXa和凝血因子X，模拟了FVIII在凝血过程中的作用。在正常凝血过程中，FVIII作为辅因子，与激活的凝血因子IXa（FIXa）一起，促进凝血因子X（FX）的活化，进而触发凝血酶的生成，形成凝血块。然而，在A型血友病患者中，由于FVIII的缺乏或功能障碍，这一凝血过程被阻断。Hemlibra能够代替FVIII的辅因子活性，恢复凝血级联反应，从而帮助患者达到止血效果。

　　Hemlibra的临床疗效在多项临床试验中得到了验证。HAVEN系列研究是评估Hemlibra在A型血友病患者中疗效和安全性的关键试验。其中，HAVEN 1研究表明，12岁及以上的体内含有FVIII抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra预防治疗后，与没有接受预防治疗的患者相比，出血率降低了87%。同类首个患者内分析表明，与非介入性研究（NIS）中接受旁路制剂（BPA）预防治疗的患者相比，接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率显著降低79%。HAVEN 2研究的中期结果表明，12岁以下的体内含有抑制物的A型血友病儿童患者，在接受Hemlibra预防治疗后，有87%未出现出血。

　　此外，HAVEN 3和HAVEN 4试验进一步扩展了Hemlibra的适应症，包括无FVIII抑制物的严重A型血友病患者。这些研究表明，Hemlibra能够显著降低这些患者的年化出血率（ABR），并改善他们的生活质量。特别是在HAVEN 3试验中，与无预防措施的对照组相比，接受Hemlibra预防性治疗的患者ABR降低了96%至97%。

　　Hemlibra的用药方法相对简便，通过皮下注射给药。推荐剂量为最初4周每周一次，剂量为每公斤体重3毫克（负荷剂量），随后调整为每公斤体重1.5毫克（维持剂量），每周一次。或者，根据医生和患者/照料者的偏好，也可以选择每两周一次3毫克/公斤或每四周一次6毫克/公斤的维持剂量方案。

　　在使用Hemlibra时，患者和医生需要注意一些潜在的不良反应。最常见的不良反应包括注射部位反应、头痛和关节痛，这些反应通常为轻微和暂时的。然而，少数患者可能会出现严重的过敏反应，如荨麻疹、呼吸急促和面部肿胀，此时应立即就医。此外，接受Hemlibra治疗的患者在使用活化凝血酶原复合物（aPCC）时，如果平均累积量大于100 U/kg/24小时，可能会发生血栓性微血管病和血栓事件。因此，应密切监测患者血栓形成性微血管病和血栓形成事件的发展。

　　Hemlibra的研发代表了血友病治疗领域的一大进步。它不仅为患者提供了更有效的止血手段，还减少了对传统凝血因子替代治疗的依赖，从而降低了治疗成本和患者的负担。此外，Hemlibra的长半衰期意味着患者可以更持久地保持凝血支持，减少了频繁注射的需要。

　　总之，艾米希组单抗/Hemlibra作为一种创新的双特异性单克隆抗体药物，为A型血友病患者提供了新的治疗选择。其临床疗效显著，用药方法简便，尽管存在一些潜在的不良反应，但通过医生的指导和患者的密切监测，这些风险可以得到有效控制。随着对Hemlibra研究的深入和临床经验的积累，我们有理由相信，它将为更多血友病患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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