脊髓小脑变性是一组影响神经系统的退行性疾病,主要特征为小脑、脑干和脊髓中的神经细胞逐渐退化,导致患者运动协调能力丧失、平衡感变差以及其他神经系统功能障碍。长期以来,这一疾病给患者及其家庭带来了沉重负担,而他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)的出现,为这些患者提供了新的希望。
他替瑞林是一种合成的促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物。正常情况下,TRH由下丘脑分泌,作用于垂体前叶,刺激促甲状腺激素的释放,进而调节甲状腺功能。但他替瑞林具有独特之处,它能够穿透血脑屏障,与中枢神经系统内广泛分布的TRH受体结合。
在脊髓小脑变性患者中,神经细胞的损伤导致神经传导功能受损。他替瑞林与受体结合后,激活一系列细胞内信号通路。一方面,它增强了神经细胞的活性,促进神经递质如乙酰胆碱、多巴胺等的释放,改善神经传导功能;另一方面,它抑制神经细胞的凋亡,增强神经细胞对损伤的抵抗能力,从而有助于修复受损的神经功能,缓解患者的症状。
他替瑞林主要用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。患者通常表现为行走不稳、步伐紊乱,像喝醉酒一样,上下楼梯困难,手部精细动作障碍,如不能准确系纽扣、拿筷子等。此外,还可能伴有眼球震颤、构音障碍,说话含糊不清等。他替瑞林通过调节神经功能,能够在一定程度上减轻这些症状,提高患者的生活自理能力。
他替瑞林在实际应用中能切实改善脊髓小脑变性患者的生活质量。与传统治疗手段相比,他替瑞林口服给药方式便捷,患者依从性高,且能从神经细胞层面发挥作用,在缓解症状的同时,对神经功能有一定修复和保护作用,为患者带来了实实在在的益处,成为脊髓小脑变性患者治疗的有力选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!