阿扎胞苷，英文名为Azacitidine，商品名ONUREG，是一种重要的抗代谢抗肿瘤药物，广泛应用于髓细胞白血病等疾病的治疗。

　　一、药品基本资料

　　2004年，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准阿扎胞苷上市，作为第一个用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的甲基转移酶抑制剂。2017年4月，注射用阿扎胞苷在中国获批上市，并于2018年进入了国家医保目录。2020年，FDA批准阿扎胞苷片剂上市，这是FDA批准的第一个也是唯一一个用于缓解期患者的急性髓系白血病（AML）继续疗法，但该片剂尚未在国内上市。

　　阿扎胞苷的抗肿瘤作用主要通过其去甲基化作用实现。DNA甲基化在基因表达中起着重要的作用，而DNA异常甲基化和肿瘤的发生有着重要的关系。阿扎胞苷作为一种胞苷的5-氮杂类似物，低剂量的阿扎胞苷可以和DNA整合，抑制DNA甲基化；也可以和RNA整合抑制相关蛋白的合成。通过这种方式，阿扎胞苷可以诱导先前的沉默基因重新表达，从而恢复细胞的正常分化，并抑制肿瘤细胞的增殖。

　　二、疗效评估

　　阿扎胞苷在治疗骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒-单核细胞白血病（CMML）和急性髓系白血病（AML）等血液肿瘤方面表现出显著的疗效。对于MDS患者，阿扎胞苷能够改善患者的贫血、减少输血需求，并延长生存期。在AML患者中，阿扎胞苷作为一线治疗或维持治疗，能够延长患者的总生存期和无进展生存期。

　　具体来说，在针对已转化为AML的骨髓增生性肿瘤（MPN）患者的小系列试验中，阿扎胞苷一线治疗的客观缓解率为52%，中位缓解持续时间和中位总生存期分别为9个月和11个月。此外，研究表明，经过造血干细胞移植后的患者应用阿扎胞苷治疗，可以降低复发率，改善患者的生存。

　　三、用药指南与注意事项

　　注射用阿扎胞苷在我国获批的适应症主要用于成年患者，具体用法用量需根据患者的具体情况和医生的指导来确定。一般情况下，首个治疗周期的推荐起始剂量为75mg/m2，每天皮下注射给药（大腿、腹部或上臂），持续7天。在后续的治疗中，每4周是一个治疗周期，建议患者至少接受6个周期的治疗。如果2个周期后效果不佳且不良反应可接受，剂量可调整至100mg/m2。

　　在使用阿扎胞苷时，需要密切监测患者的血液学参数和可能出现的毒性反应，如贫血、中性粒细胞减少、血小板减少等。对于出现严重不良反应的患者，应及时调整剂量或停药，并给予相应的支持治疗。此外，阿扎胞苷具有一定的胚胎毒性，孕妇和哺乳期妇女应避免使用。同时，阿扎胞苷的储存条件也较为严格，应储存在20°C至25°C的温度下，避免暴露在极端高温或低温环境中。

　　综上所述，阿扎胞苷作为一种重要的抗肿瘤药物，在治疗骨髓增生异常综合征、慢性粒-单核细胞白血病和急性髓系白血病等血液肿瘤方面表现出显著的疗效。然而，其使用过程中也可能出现一些不良反应，因此需要严格遵循医生的指导进行用药，并定期监测患者的身体状况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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