玛伐凯泰（Mavacamten）是一种用于治疗特定心脏疾病的药物，以下为您详细介绍：

　　注意事项：

　　治疗期间需密切监测左心室流出道（LVOT）梗阻情况，因药物作用可能改变心脏结构与功能，定期心脏超声检查十分必要。

　　对有严重肝肾功能不全的患者，使用时需谨慎评估，因其代谢和排泄途径可能受肝肾功能影响，必要时调整剂量或更换治疗方案。

　　告知患者用药期间避免剧烈运动，以防加重心脏负担，同时要定期复诊，以便医生根据病情变化调整治疗策略。

　　由于缺乏孕妇及哺乳期妇女使用的充分研究数据，这类人群应避免使用，以防对胎儿或婴儿产生未知影响。

　　临床疗效：

　　玛伐凯泰在治疗肥厚型梗阻性心肌病（HOCM）方面效果显著。临床试验表明，使用玛伐凯泰后，患者的LVOT压力阶差明显降低，改善了心脏的血流动力学。

　　可有效缓解患者因心脏梗阻导致的呼吸困难、胸痛等症状，提高患者的运动耐量和生活质量。例如在一项多中心临床试验中，众多HOCM患者在接受玛伐凯泰治疗一段时间后，6分钟步行距离明显增加，纽约心脏协会（NYHA）心功能分级也有所改善。

　　不良反应：

　　常见的不良反应包括疲劳，部分患者在用药过程中会感到乏力、精神倦怠，影响日常活动。

　　还可能出现头晕症状，这与药物影响心脏输出、导致脑部供血改变有关，严重时可能影响患者的平衡和行走能力。

　　部分患者会有胃肠道不适，如恶心、呕吐、食欲不振等，这些不良反应可能会影响患者的营养摄入和整体健康状态。

　　少数患者可能出现心力衰竭加重的情况，需密切关注并及时处理。

　　用法用量：

　　玛伐凯泰一般为口服给药。初始推荐剂量通常为每天2.5mg，根据患者的耐受性和治疗反应，可逐步调整剂量。

　　剂量调整应在医生严格指导下进行，一般每2-4周评估一次患者情况，如LVOT压力阶差、临床症状等，若耐受良好，可逐渐增加剂量，最大剂量一般不超过每天15mg。

　　患者应规律服药，每天在相对固定的时间服用，以维持稳定的血药浓度，确保药物疗效的稳定发挥。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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