在医学不断探索疾病治疗的征程中，每一款创新药物的问世都承载着无数患者的希望。美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了瑞司美替罗（商品名：Rezdiffra）上市，这一消息在肝脏疾病治疗领域掀起了波澜，它为伴有肝纤维化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾用名非酒精性脂肪性肝炎NASH）患者带来了全新的治疗选择。

　　MASH并非一个陌生的疾病，它是非酒精性脂肪性肝病的一种晚期严重形式。很多患者可能在体检中发现肝脏出现问题，却没想到是MASH在悄然作祟。这种疾病可进展为肝硬化、肝衰竭和肝细胞癌，且一旦患病，难以自发缓解。更棘手的是，MASH通常与其他健康问题相伴而生，如高血压和2型糖尿病，给患者的健康带来多重威胁。据全球肝脏研究所预计，到2030年全球将有3.57亿人的生活受到MASH影响，这一庞大的数据背后是无数被疾病困扰的个体。

　　瑞司美替罗是一款口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂。THR-β在人体肝脏中高表达，它就像肝脏代谢的“指挥官”，肩负着调节脂代谢的重任。当瑞司美替罗进入人体后，它能够精准地与肝脏中的THR-β受体结合并激活该受体。这一激活过程引发了一系列积极的“连锁反应”。

　　一方面，它能够降低低密度胆固醇（LDL-C）、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白，这些都是在肝脏脂肪积累过程中起到不良作用的“捣乱分子”，瑞司美替罗的出现有效减少了它们在肝脏中的含量。另一方面，THR-β被激活后，还可以促进脂肪酸的分解，就像给肝脏中的“脂肪垃圾”找到了清理渠道；同时刺激线粒体的生物发生，提升肝脏细胞的“能量工厂”——线粒体的工作效率，从而减少脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪。通过调控多种肝脏代谢通路，瑞司美替罗为治疗MASH带来了新的可能。

　　在瑞司美替罗获批之前，有明显肝纤维化的MASH患者除了饮食和锻炼外，几乎没有直接治疗肝损伤的药物。如今，瑞司美替罗的出现填补了这一空白。它的获批标志着MASH治疗进入了新的阶段，为全球众多患者带来了创新疗法。虽然目前它的使用可能还存在一些限制，例如仅适用于特定阶段的患者，且可能存在一些如腹泻、恶心、瘙痒等常见副作用，但这是医学向攻克MASH迈出的重要一步。随着研究的深入和药物的推广，或许会有更多患者从中受益，也期待未来会有更多针对MASH的有效药物问世，为患者的健康保驾护航。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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