瑞戈非尼是口服多激酶抑制剂，靶向VEGFR-1、2和3、血管生成素受体、TIE2、KIT、RET、BRAF和血小板衍生生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体。主要用于难治性mCRC，一定程度改善OS，瑞戈非尼已在全球90余个国家获批用于转移性结直肠癌的治疗，70多个国家获批用于转移性消化道间质肿瘤（GIST）的治疗，其中包括美国、欧盟和日本。
由拜耳药厂资助进行的一项Ⅲ期临床试验(CORRECT)采用瑞戈非尼和安慰剂治疗经过标准化疗联合生物治疗后仍然处于疾病进展的CRC患者, 结果表明, 瑞戈非尼能够延长患者的平均生存时间(6.4 movs5.0 mo,P= 0.0052). 瑞戈非尼是第1个能够使CRC患者生存获益的多激酶抑制剂。
CORRECT为Ⅲ期、国际多中心、安慰剂对照研究，纳入既往标准治疗失败转移性CRC患者760例，2:1随机分组。NGS检测标本229例，MSI-H患者42例（18%），非MSI-H患者187例（82%）。MSI-H亚组和非MSI-H亚组OS和PFS无差异（P=0.15）。在CORRECT试验中，MSI-H发生率15%~20%，MSI状态对瑞戈非尼生存获益无影响。还需进一步确定MSI状态与瑞戈非尼临床疗效的关系。
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