艾曲波帕(艾曲博帕,Promacta)是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),通过诱导来自骨髓干细胞的巨核细胞刺激和分化来增加血小板的产生。如果不及时治疗,严重的再生障碍性贫血可能是致命的。目前艾曲波帕已经获得全球100多个国家批注,其中,也包括中国在内,那么,艾曲波帕的适应症有哪些?
1、艾曲波帕最获得美国食品和药物管理局的批准,用于治疗对皮质类固醇,免疫球蛋白疗法或脾切除术反应不足的慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜的血小板减少症。
2、FDA批准艾曲波帕(Eltrombopag )用于治疗1岁及以上的特发性血小板减少症的小儿血小板减少症,这些患者对皮质类固醇,免疫球蛋白或脾切除术的反应不足。
3、艾曲波帕获得FDA 突破性治疗的指定,该药物用于再生障碍性贫血的免疫抑制未能成功。
艾曲波帕的适应症标签被美国FDA进一步扩大,新增一线治疗2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血(SAA)。此项适应症的获批,使艾曲波帕成为美国市场十多年来首个用于初诊SAA患者的首个新药。
此次批准,是基于诺华对美国心肺血液研究所(NHLBI)赞助并根据一项合作研究与发展协议(CRADA)开展的临床研究的分析数据。分析结果显示,在IST初治SAA患者中,艾曲波帕联合标准IST一线治疗6个月,有79%的患者病情获得缓解,其中完全缓解率为44%,这一数据比标准IST单独治疗的历史完全缓解数据高出27%。
用法用量:艾曲波帕的最开始的剂量是每天服用1次,每次服用50mg;对东方人患者或中度/严重肝功能不全患者,起始剂量为25mg,每天1次,空胃给药(餐前1小时或餐后2小时)。艾曲波帕和其它药物、食物或多价阳离子(如,铁、钙、铝、镁、硒和锌)添加剂间允许间隔4小时。为减低出血风险调整每天剂量至达到和维持血小板计数≥50 X 10^9L。每天剂量不要超过75mg。以最大剂量一直服用4周,血小板计数未增加至正常水平,可以中断治疗;重要肝功能检验异常或血小板计数反应过量,也应中断治疗。
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