急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，每年在美国约有20000例新发病例，患者五年生存率约为27%。在中国预计每年新发病例超过30000例，五年生存率低于20%。大部分AML患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。
AML的标准治疗方案：先进行强化诱导或非强化诱导治疗，缓解后再进行造血干细胞移植或巩固化疗。根据患者的身体状况、合并症、年龄以及白血病的生物学特性来选择不同治疗方案。强化诱导治疗通常为蒽环类+阿糖胞苷的方案（即“7+3”方案），低强度方案使用低剂量阿糖胞苷、地西他滨或阿扎胞苷。在过去的几年里，这些基础方案也得到逐步改进。例如，特定的AML患者可在标准的“7+3”方案中添加吉妥珠单抗或米哚妥林（FLT3抑制剂），而年龄较大或体弱的患者可添加维奈妥拉（BCL-2抑制剂）或glasdegib（hedgehog信号通路抑制剂）进行低强度化疗。尽管基础方案有所改进，但大多数AML患者仍无法治愈，而且无法耐受多药治疗的患者，预后尤其差。
首款IDH2抑制剂恩西地平由Agios Pharmaceuticals与新基研发，于2017年8月被FDA批准治疗IDH2突变患者的复发性AML.Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。在接受最短6个月的治疗后结果显示：大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月；4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月；在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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