索拉非尼（Sorafenib）是由拜耳开发的一款口服多靶点、多激酶抑制剂，既可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和血小板源性生长因子受体（PDGFR）阻断肿瘤血管生成，又可通过阻断 Raf/MEK/ERK 信号传到通路抑制肿瘤细胞增殖，从而发挥双重抑制、多靶点阻断的抗癌作用。索拉非尼在2005 年12月被FDA批准用于治疗肾癌，商品名为 Nexavar.2006年9月在NMPA批准索拉非尼用于治疗肾癌，商品名为多吉美。此后，索拉非尼又先后获批肝细胞癌、局部晚期或转移性放射性碘（RAI）难治性分化型甲状腺癌。

　　一项前瞻性、开放性、多中心、3期随机对照研究（NCT02474290）。该研究在中国7家医院进行，符合条件的患者为年龄18-60岁，临床研究时间为2015年6月20日至2018年7月21日。202例患者被随机分配：索拉非尼维持组（n=100）或对照组（n=102）。移植后中位随访21.3个月（IQR 15.0～37.0）。有效性方面：索拉非尼组1年累积复发率为7.0%（95%CI为3.1～13.1），对照组为24.5%（16.6～33.2）（HR=0.25，95%CI 0.11～0.57；p=0.0010）。安全性方面：移植后210天内，最常见的3级和4级不良事件是感染（索拉非尼组：25/100例[25%] vs 对照组：24/102例[24%]）、急性移植物抗宿主病（23% vs 21%）、慢性移植物抗宿主病（18% vs 17%）、血液学毒性（15% vs 7%）。研究中未发生治疗相关性死亡。

　　最终研究结论表明：研究团队团队首次揭示FLT3-ITD阳性AML患者行allo-HSCT后索拉非尼维持治疗后患者1年和2年白血病复发率仅为7.0%和11.9%，2年总生存率高达82.1%，且患者在索拉非尼维持治疗过程中耐受性良好。该研究为临床有效应用泛TKI包括索拉非尼联合allo-HSCT治疗提供重要的理论与实践依据。以上相关研究是针对索拉非尼预防高危急性髓系白血病移植后复发的原创性成果，具有开创性的意义。

　　相关研究成果已于2020年8月10日在国际权威学术期刊《柳叶刀·肿瘤》（The Lancet Oncology,IF=33.752）在线发表，题目为“Sorafenib as maintenance therapy in FLT3-ITD acute myeloid leukemia undergoing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: an open-label, multicenter, randomized, phase 3 trial”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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