莫博替尼是一种强效小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够有针对性地靶向作用于EGFR和HER2 20号外显子插入突变。2019年，FDA已授予莫博替尼孤儿药资格（ODD），用于治疗携带HER2突变或EGFR突变（20号外显子插入突变）的肺癌患者。2020年美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研药物莫博替尼（TAK-788）突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），用于治疗含铂化疗期间或之后进展的表皮生长因子受体（EGFR） 20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对这种特殊类型的NSCLC,目前还没有获批的治疗方案。莫博替尼是一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2） 20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。

　　FDA授予莫博替尼突破性疗法认定是基于一项临床1/2期研究的客观缓解率（ORR）和长期获益数据。该研究旨在评估莫博替尼在治疗既往已接受过系统化疗的EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的疗效和安全性。最常见的不良反应包括腹泻（85%）、恶心（43%）、皮疹（36%）、呕吐（29%）和食欲下降（25%）。这标志着对于目前缺乏靶向疗法以及采用现有治疗方案之后收效甚微的患者来说，相关产品的开发在满足其需求方面取得了潜在进展。

　　虽然目前已有的小分子酪氨酸激酶抑制剂可以靶向作用于大多数EGFR突变基因，但是这些EGFR抑制剂却无法有效治疗携带20号外显子插入突变的NSCLC患者，因此这些患者依然饱受疾病困扰，并且感觉被遗忘、被抛弃。对于这些当前缺乏有效获批靶向疗法的患者来说，在研药物莫博替尼有潜力能够帮助他们延长生命，这令这类肺癌患者感到激动万分。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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