罗氏首席医疗官Levi Garraway博士在新闻稿中说：“我们很荣幸为系统性硬皮病相关性间质性肺病患者提供第一款获FDA批准的生物制品疗法。”该生物制剂是一种针对免疫系统中导致炎症的特定部分改变病情抗风湿药（DMARD）。Levi Garraway博士补充道：“这一批准是里程碑式的，为患有系统性硬皮病相关性间质性肺病这种致死性罕见病的患者群体提供了一种急需的新治疗选择。”

　　Actemra的欧洲商品名为RoActemra，是罗氏旗下基因泰克（Genentech）公司销售的一种免疫抑制剂，此前已获批类风湿关节炎、幼年类风湿性关节炎等多个适应症。Actemra/RoActemra通过阻断白细胞介素6（IL-6），从而发挥免疫抑制作用。IL-6是一种促炎蛋白细胞因子，在多种疾病发生发展过程中发挥关键作用。当免疫系统出现故障并以皮肤和其他器官为攻击目标时，就会发生系统性硬化症，或称硬皮病。约80％的系统性硬皮病患者可能患上间质性肺病，是由肺部瘢痕组织沉积和炎症引起的，严重影响患者的呼吸功能。

　　Actemra获批基于罗氏公司赞助的focuSSced试验（NCT02453256），这是一项在212名成年硬皮病患者中进行的3期临床研究。受试者被随机分配每周皮下注射162 mg Actemra或者安慰剂，持续给药48周——差不多一年的时间，之后开始开放标签治疗，所有受试者每周给药Actemra，持续48周。经比较从该研究初始到第48周的变化，focuSSced试验并未达到改良Rodnan皮肤评分（mRSS）的首要目标，mRSS是一种衡量皮肤增厚硬化的标准测量方法。Actemra组的mRSS平均降低了5.88分，安慰剂组的mRSS平均降低了3.77分，这一差异不具有统计学意义。经CT检查证实，共有136名患者（Actemra组68人、安慰剂组68人）在基线检查时存在硬皮病相关间质性肺病。

　　分析显示，与安慰剂组相比，Actemra组的平均用力肺活量（FVC）下降幅度较小。FVC是一项肺功能测试，通过测量深呼吸后呼出的空气量来评估肺功能。给药48周后，Actemra组的FVC平均下降14 mL，安慰剂组的FVC平均下降255 mL。将观察到的FVC与相同年龄、性别、种族和身高的健康人的FVC相比，Actemra组的平均预计用力肺活量百分比（ppFVC）也有小幅下降。Actemra组的ppFVC下降0.07％，而安慰剂组的ppFVC下降6.4％。

　　faSScinate试验（NCT01532869）是一项Actemra治疗成人硬皮病患者的2/3期临床试验，其结果为Actemra获批提供了支持性数据。虽然faSScinate试验在mRSS首要目标上也不具有统计学意义，但该试验FVC结果与focuSSced试验相似。在focuSSced试验中，Actemra给药48周的安全性在安慰剂组硬皮病相关间质性肺病患者和硬皮病总体人群中的安全性相当。在focuSSced试验和faSScinate试验中，Actemra的安全性与该药已知的安全性一致。受试者最常见的不良反应是感染。Actemra组和安慰剂组出现的严重不良反应主要有感染和心脏病并发症。

　　FDA已授予Actemra治疗硬皮病相关间质性肺病（SSc-ILD）优先审查资格，该资格仅授予能够在治疗、预防或诊断疾病方面提供显着改善的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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