肌无力危象(MC)被定义为需要无创或有创通气的快速临床恶化。发病年龄为50岁。IVIG、PLEX和IA如果与IST或生物制剂同时用于MG恶化,则被视为抢救疗法。如果在没有其他IST或生物制剂的情况下给予复发性IVIG输注,则定义为IST。最小表现(MM)是根据美国重症肌无力基金会的干预后状态定义的。残余肌无力要求QMG评分≤3分。对于MM,允许使用胆碱酯酶抑制剂进行对症治疗。MM要求在评估时的最后6个月内不需要抢救治疗。
利妥昔单抗和依库珠单抗,均可被视为免疫抑制标准疗法(IST)失败后难治性MG的治疗选择。研究人员在一项回顾性观察性研究中比较了利妥昔单抗和依库珠单抗治疗全身性、难治性抗AChR-ab阳性MG的疗效。基线定量重症肌无力(QMG)评分的变化被用作主要结果参数,随访期为24个月。
共招募了815名MG患者,重点关注TR病例。根据国家指南,通过特征性临床表现和特征性抗体(ab)结果支持MG的诊断。对于利妥昔单抗,间隔14天给予1000 mg剂量。1000 mg维持治疗的治疗间隔为6-9个月。对于依库珠单抗,治疗从每周900毫克开始,持续4周,然后在第5周以每两周一次的方案使用1200毫克维持治疗。
两组的基线特征分布具有可比性。两组中的大多数患者都是女性,发病早。利妥昔单抗和依库珠单抗治疗开始时的平均年龄分别为46.5和45.4岁。两组的疾病严重程度都很高,利妥昔单抗的基线QMG评分为10.7,而依库珠单抗为13.25。硫唑嘌呤是利妥昔单抗和依库珠单抗组中最常见的既往IST,分别有49例(63.4%)和18例(90.0%)患者。所有纳入患者均在基线前进行胸腺切除术。8名接受利妥昔单抗治疗的患者和4名接受依库珠单抗治疗的患者确诊胸腺瘤。不良事件与两种药物的已知范围一致。
MG治疗领域的临床证据很少,但对于制定明智的治疗决策是必要的。根据治疗12个月和24个月后的QMG评分,依库珠单抗在改善疾病严重程度方面比利妥昔单抗更有效。在治疗12个月和24个月时,依库珠单抗治疗的患者也比利妥昔单抗治疗的患者更频繁地发生MM,而两组的MC风险相当。
REGAIN试验支持使用依库珠单抗治疗难治性、抗AChR-ab介导的MG。事后敏感性分析和次要结果测量证明了依库珠单抗在该患者群体中的疗效。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:依库珠单抗(ECULIZUMAB)治疗全身性重症肌无力效果好于利妥昔单抗?
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