糖皮质激素是一类天然存在于人体内部并且维系人体健康的皮质类固醇。人们可以通过摄入额外的皮质类固醇来提高身体机能,以有效治疗各种炎症相关疾病。地夫可特正是通过减少炎症发挥作用。同时,它还能抑制自身免疫反应,从而阻止免疫系统过度激活而攻击机体,造成伤害。
地夫可特(Calcort/deflazacort)除了在治疗炎症和自身免疫性疾病方面有许多用途外,几项研究也证明了该药物对杜氏肌营养不良症的疗效。摄入皮质类固醇是延缓杜氏肌营养不良症进展的标准疗法。而一些报告显示:相较于使用如泼尼松龙等其他皮质类固醇药物的患者,使用地夫可特的患者体重增加有所减少。
2017年2月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了马拉松制药公司(Marathon Pharmaceuticals)生产的地夫可特用于治疗杜氏肌营养不良症。这项批准基于一项涉及196名男孩的研究,受试者的年龄从5岁到15岁不等15。该研究持续了52周,并将两种不同剂量(0.9或1.2mg/kg/天)的地夫可特、泼尼松(另一种常用于治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物)和安慰剂用于受试者,并对照研究各药物及不同剂量的治疗效果。
接受治疗12周后,服用地夫可特(两种剂量)和泼尼松的受试者的平均肌肉力量评分都出现了显著的变化:服用0.9mg/kg/d(95%CI:0.01,0.28)剂量地夫可特的受试者平均得分为0.15分,服用1.2mg/kg/d(95%CI 0.12,0.40)剂量地夫可特的受试者平均得分为0.26分;服用泼尼松的受试者平均得分为0.27分(95%CI 0.13-0.41);服用安慰剂的受试者平均得分为-0.1分(95%CI-0.23,0.03)。
此外,相比于服用安慰剂的受试者,服用两种药物的受试者在几次定时运动功能测试中表现得更为出色(测试包括受试者从仰卧到站立、爬上四级楼梯、步行30英尺、跑步30英尺所需的时间等)。从第12周到第52周,相较于服用泼尼松的受试者(-0.12分,95%CI-0.26,0.03),服用0.9mg/kg/d剂量地夫可特的受试者(0.17分,95%CI 0.03,0.31),其平均肌力评分达到了更好的水平。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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