罗米司亭(Nplate;安进公司,千橡市,加州)是一种Fc肽融合蛋白(肽类抗体药物),通过TPO受体使血小板生成增加。罗米司亭每周皮下注射一次,在HSCT中极为方便,尤其是在肠道GvHD患者中。在这项1/2期多中心单臂开放试验中,研究了罗米司亭对异基因HSCT后输血依赖性血小板减少患者的安全性和有效性(NCT01980030)。
每周给予患者罗米司亭1次,共持续12周,每周剂量从1μg/kg递增至最大剂量10μg/kg。主要安全终点是HSCT后3级或4级不良事件(adverse events,AEs)发生率,不包括预期与HSCT相关的不良事件以及临床显著出血事件。主要疗效终点是达到血小板计数>50×109/L的时间,且未输注血小板。次要终点是持续血小板反应,HSCT后GvHD 1年累积发生率(cumulative incidence,CumI)、复发率和无复发死亡率。
总体看来,罗米司亭耐受性良好(所报告的不良事件与药物可能不相关)。然而,5例患者退出研究,其中3例死亡,只有6例患者出现3级或4级AEs。因此,我们不能排除不良事件漏报。重要的是,在给予罗米司亭前以及治疗开始后的12周和1年时进行的骨髓活检没有显示骨髓纤维化增加,骨髓纤维化是使用TPO药物常报告的不良反应。
研究人群中(>2/3接受了清髓性预处理),HSCT后的无复发死亡率为21%(95%CI,7-42),符合预期。总体而言,罗米司亭用于造血干细胞移植后血小板减少症的耐受性好,并且我们未观察到任何非预期的毒性。
总之,罗米司亭可以安全地用于异基因HSCT后输血依赖性血小板减少症患者,应用≥5 ug/kg的剂量提高血小板计数超过50×109/L的中位时间为45天。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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