异基因造血干细胞移植（HSCT）前患者体质性症状和体能状态的改善可能会改善HSCT后的结果，提高植入率、减轻不良反应、降低死亡率。而鲁索替尼刚好能够改善骨髓纤维化（MF）患者的这些症状，并且能够减少HSCT前进行脾切除术的患者比率。为此，很多研究者探索了HSCT前鲁索替尼桥接治疗的结果。

　　JAK ALLO（NCT01795677）这项多中心前瞻性II期试验分析了76名MF患者在移植前接受6个月鲁索替尼治疗的结果。初始时研究设计鲁索替尼在开始预处理前15天内逐渐减停，之后修订为在美法仑处理前直接停药。其中64例患者找到合适供者。

　　在有供者的64名患者中，31%的患者在移植前获得部分缓解，92%在鲁索替尼治疗后可以移植。所有接受HSCT的患者均在4个月时成功植入。提示移植前接受鲁索替尼治疗提高可接受移植的患者比例，且移植成功率高。

　　一项前瞻性II期研究评估了28例MF患者HSCT前鲁索替尼治疗对移植结果的影响。鲁索替尼中位用药时间为7个月（范围2-36个月），HSCT前4天停药。中位随访12.5个月，结果显示，整体的1年OS为93%（95% CI 73%-98%），2年OS为86%（95% CI 61%-96%），表明移植前鲁索替尼治疗可获得良好的生存结果。另一项报告2009年-2018年间在单中心接受HSCT的37名MF患者结果的研究中，32例患者在移植前接受了鲁索替尼，所有患者都进行了移植。中位随访时间为40.2个月，3年OS和无复发生存率（RFS）分别为81.1%和78.4%。只有2名患者在移植后复发/进展。2年非复发死亡率（NRM）为16.2%。结果表明MF患者移植前鲁索替尼治疗可获得良好的移植结果。

　　2021年欧洲血液与骨髓移植协会年会（EBMT 2021）上，EBMT-慢性恶性肿瘤工作组（CMWP）一项关于2012年-2016年间接受HSCT的551例MF患者的研究结果显示，在第45天时，总体白细胞植入率为92%，其中对鲁索替尼有反应患者的植入率显着高于对鲁索替尼无反应或失去反应的患者（94% vs 85%，p=0.05）。多变量分析显示，与早期未接受鲁索替尼治疗相比，早期鲁索替尼治疗且在移植时有持续脾脏反应的患者的复发风险显着降低（p?=0.04），2年无事件生存率显着提高（68.9% vs 53.7%，p?=0.02）。

　　该研究结果与既往研究报道一致。在2009-2014年进行的一项回顾性多中心研究中，鲁索替尼尼治疗获得临床缓解的患者HSCT后2年OS明显高于治疗无效或疾病进展的患者（91％ vs 55％ vs 32％，P=0.010）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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