艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

　　2021年7月26日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站信息显示，基石药业艾伏尼布（ivosidenib）上市申请拟纳入优先审评，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。

　　此前艾伏尼布治疗急性髓系白血病的适应症在美FDA获批是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩展试验的临床数据（研究AG120-C-001，NCT02074839）。

　　这项研究共纳入了174例患者，每日接受500mg艾伏尼布的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。

　　入组人群特征包括：患者的中位年龄为67岁（范围为18至87岁），并且接受过两次先前抗癌治疗（范围为1至6次）的中位数。超过一半（63%）的患者对既往治疗无效，33%的患者患有继发性AML。

　　研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板>50,000/微升和ANC>500/微升）。

　　研究结果显示：

　　CR+CRh率为32.8％；其中CR率为24.7％，CRh率为8％；

　　CR+CRh患者的中位持续反应时间（DOR）为8.2个月；

　　对于达到CR或CRh的患者，获得最佳缓解的中位时间为2.0个月（范围0.9至5.6个月）；

　　在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，41例（37.3％）在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注；

　　在基线时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，38例（59.4％）在基线后56天保持不依赖输血；

　　174例患者中有21例（12％）在艾伏尼布治疗后继续进行干细胞移植。

　　在该试验中，19%的患者接受艾伏尼布治疗的患者出现分化综合征，如果不治疗可能会致命。接受艾伏尼布治疗的患者出现QTc间期延长和吉兰-巴雷综合征。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病怎么样？

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