罕见病，又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病，是人类疾病史上唯一以发病率为界定标准的综合病种。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。目前，全球近7000种罕见病中，只有不到5%有治疗药物。我国是罕见病大国，据估计约有2000多万罕见病患者，罕见病的诊治面临巨大挑战。

　　肾上腺皮质癌（ACC）是罕见病之一，在临床上是比较少见的一种原发于肾上腺皮质的恶性肿瘤。这种癌症的发病率比较低（约0.52/100万），但恶性程度高，预后状况不好，在早期也不容易确诊。手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗方式，但是患者痊愈率不高而且术后容易引起并发症。对于不能手术切除以及术后预防复发的患者，首选米托坦。米托坦（mitotane）是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的特效药物，那么大家对米托坦的了解又有多少呢？

　　米托坦简介

　　米托坦（mitotane）是一种独特的抗肿瘤药物，仅用于治疗转移性、不可切除的肾上腺皮质癌。米托坦是白色颗粒状固体，尝起来没有味道，有轻微的芳香气。米托坦最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，1960年就引入治疗肾上腺皮质癌，但由于需要该药的患者人数很少，因此作为孤儿药销售。米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。

　　作用机制

　　米托坦最适合被称为一种肾上腺细胞毒剂，尽管它可以引起肾上腺的抑制，却没有明显地破坏细胞结构。它产生作用的生化机制目前还不清楚。现有的数据表明，该药物可改变类固醇的外周代谢，还直接抑制肾上腺皮质。使用米托坦，可以改变人体内肾上腺皮质醇的外代谢，减少了可测量的17-羟基皮质类固醇的浓度，即使血浆中的皮质类固醇的浓度并没有下降。该药物显着的增加了6-β-羟基皮质醇的形成。

　　药理作用

　　米托坦结构与杀虫药DDT和DDD相似，可使肾上腺皮质萎缩和坏死。给予本品后可使体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平迅速下降，可用于肾上腺瘤或肾上腺增生引起的枯氏综合征。口服约40%由胃肠道吸收，其余60%以原型随粪便排出。每日5～10g，血药浓度可达10～90μg/ml，代谢物浓度30～50μg/ml。停药6～9周后，血浆中仍可测到邻氯烷。本品脂溶性高，主要储存于脂肪中。从尿中排出的水溶性代谢物约占给药量的25%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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